儿童低级别胶质瘤是最常见的中枢神经系统肿瘤，虽然生长缓慢，但部分病例位于关键脑区无法完全切除，或呈多次复发表现，治疗面临巨大挑战。司美替尼通过抑制关键信号通路，在儿童低级别胶质瘤治疗中展现出显著疗效，为这类患者提供了新的非化疗选择。其良好的耐受性和口服给药的便利性，特别适合儿童长期使用，正在改变儿童脑瘤的治疗策略。

　　司美替尼的作用机制针对MAPK信号通路异常激活，这是儿童低级别胶质瘤最常见的分子特征。药物通过可逆性结合MEK1/2的ATP结合口袋，抑制激酶活性，阻断下游ERK磷酸化，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导细胞周期停滞。适用人群主要为复发或进展性低级别胶质瘤儿童患者，特别是那些不适合再次手术或放疗的病例，以及伴有BRAF V600E突变或NF1基因变异等特定分子特征的患者。

　　推荐剂量根据体表面积计算，零点五五至一点二平方米体表面积的患儿每次二十五毫克每日两次，一点二至一点五平方米的患儿每次三十毫克每日两次。治疗需要持续进行，定期评估疗效和安全性。临床研究显示，司美替尼治疗复发/难治性低级别胶质瘤的客观缓解率达到百分之四十，两年无进展生存率达到百分之六十二。对于BRAF V600E突变患者，客观缓解率更高达百分之六十四，中位缓解持续时间达到二十三个月。这些数据在既往化疗效果有限的儿童脑瘤领域具有重要意义。

　　与传统化疗方案相比，司美替尼具有明显优势。卡铂联合长春新碱方案是常用一线治疗，但客观缓解率仅为百分之二十至三十，且需要静脉给药并伴随较大毒性。司美替尼的口服给药方式更方便家庭使用，血液学毒性显著低于化疗。与其他靶向药物相比，司美替尼对MAPK通路抑制更直接，且不易产生耐药突变。在生活质量方面，司美替尼治疗组患儿的神经认知功能和生活质量评分保持稳定，而化疗组往往出现下降。

　　一位八岁男孩诊断为视通路低级别胶质瘤，既往接受卡铂方案化疗后进展，视力持续下降。基因检测显示BRAF V600E突变，改用司美替尼治疗。治疗四周后视力停止恶化，八周后磁共振显示肿瘤缩小百分之二十五，十二周时视力检查显示部分改善。治疗期间出现一级皮肤干燥和轻度腹泻，未影响继续用药。持续治疗二十四个月肿瘤保持稳定，视力维持在可用水平，正常就学不受影响。这个案例证明了司美替尼在儿童脑瘤中的显著疗效和良好安全性。

　　司美替尼为儿童低级别胶质瘤治疗提供了新的方向，其靶向作用机制和口服给药优势使其特别适合儿童长期使用。随着分子检测技术的普及和个体化治疗理念的深入，司美替尼有望成为儿童脑瘤治疗的重要选择，减少化疗和放疗的使用，改善长期生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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