胆管癌是一种起源于胆道系统的恶性肿瘤，因其隐匿性强、早期诊断困难，多数患者在确诊时已失去手术机会。在分子层面，约10%-16%的肝内胆管癌患者存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或重排，导致FGFR信号通路持续激活，促进肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。培米替尼作为一种高选择性的FGFR1-3抑制剂，能够精准阻断异常激活的FGFR2信号通路，抑制肿瘤生长和扩散。其作用机制具有高度靶向性，对携带特定基因变异的患者显示出显著临床获益，成为精准医学在实体瘤治疗中的代表性实践之一。

　　培米替尼适用于经基因检测确认存在FGFR2融合或重排、且无法手术切除或转移性的肝内胆管癌患者。临床研究数据显示，培米替尼治疗的整体客观缓解率达到35.5%，中位无进展生存期为7.0个月，中位总生存期达21.1个月。部分患者可实现肿瘤显著缩小，甚至达到部分缓解，为后续治疗创造机会。药物以口服片剂形式给药，推荐剂量为每日一次，连续服用14天后停药7天，形成21天为一个周期的给药方案。治疗期间需定期监测血磷、肝功能和视力，因高磷血症、视网膜色素上皮脱离等不良反应较为常见。

　　一位58岁的男性患者在确诊肝内胆管癌并发现肝内多发转移后，经二代测序检测出FGFR2与BICC1基因融合。由于不适合化疗或手术，启动培米替尼治疗。2个周期后影像评估显示肝脏病灶缩小30%，症状明显缓解，乏力与黄疸减轻。治疗6个月时病情稳定，生活质量显著改善。这一案例体现了靶向治疗在特定分子亚型患者中的高效性。与传统化疗相比，培米替尼的客观缓解率更高，且毒性谱不同，避免了化疗相关的骨髓抑制和严重胃肠道反应；与免疫治疗相比，其疗效不依赖于PD-L1表达或微卫星状态，适用人群更为明确。

　　使用过程中需警惕高磷血症，发生率超过60%，通常通过饮食控制和降磷药物管理。视网膜色素上皮脱离是潜在严重不良反应，发生率约10%-15%，多为无症状或轻度视力模糊，建议每2个月进行眼底检查。其他常见反应包括腹泻、口炎、疲劳和指甲改变，多数为轻中度，可通过支持治疗缓解。约20%的患者需减量，少数因不可耐受毒性停药。孕妇及哺乳期妇女禁用，育龄期患者应采取有效避孕措施。

　　培米替尼的出现为FGFR2异常的胆管癌患者提供了新的治疗选择，尤其在化疗失败或不耐受人群中展现出显著临床价值。其疗效高度依赖于分子检测的准确性，强调了基因分型在治疗决策中的核心地位。尽管存在特定不良反应，但整体安全性可控，患者耐受性良好。该药不仅延长了生存时间，更显著提升了生活质量，是精准肿瘤治疗的重要进展。未来，联合其他靶向或免疫药物的研究或将进一步拓展其应用潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMAZYRE)在胆管癌治疗中的应用还将不断取得更好的效果

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