急性髓系白血病是一种进展迅速、预后较差的血液系统恶性肿瘤，尤其在老年患者中更为常见。在分子层面，约30%的新发急性髓系白血病患者存在FLT3基因突变，其中以内部串联重复（ITD）突变为主，该突变与高复发率、低生存率密切相关。吉吉瑞替尼作为一种高效、选择性FLT3抑制剂，能够强效阻断突变FLT3受体的异常信号传导，抑制下游STAT5、MAPK和PI3K/AKT通路的激活，从而诱导白血病细胞凋亡，减少骨髓中原始细胞比例，实现血液学和分子学的双重缓解。

　　该药适用于经基因检测确认携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。临床研究数据显示，吉瑞替尼单药治疗的完全缓解率或伴血液学恢复的完全缓解率可达34%，中位缓解持续时间为4.6个月，中位总生存期为9.1个月。在部分患者中，治疗后可实现微小残留病灶（MRD）转阴，为后续造血干细胞移植创造条件。其疗效显著优于传统挽救化疗方案，后者缓解率通常不足15%，且毒性较大。

　　吉瑞替尼以片剂形式口服，推荐剂量为120毫克每日一次，连续服用，不受进食影响。治疗期间需定期监测血常规、肝功能、电解质及心电图，尤其注意QT间期延长的风险。常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少、腹泻、恶心、疲劳和转氨酶升高。部分患者可能出现分化综合征，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润和体重增加，需及时识别并使用糖皮质激素干预。

　　与其他FLT3抑制剂相比，吉瑞替尼具有更高的靶点选择性，对野生型FLT3影响较小，从而降低了脱靶毒性。与米哚妥林相比，吉瑞替尼可用于复发难治人群，而前者主要用于初治患者联合化疗。传统化疗方案如“7+3”虽为一线选择，但对FLT3突变患者缓解后易复发，而吉瑞替尼提供了靶向干预的新路径。

　　在临床实践中，一位62岁男性患者因急性髓系白血病复发，基因检测显示FLT3-ITD突变，既往接受过两次挽救化疗均未缓解。启用吉瑞替尼治疗后，第4周骨髓检查显示原始细胞比例从68%降至12%，第8周达完全缓解，外周血象逐步恢复。尽管出现轻度腹泻和转氨酶升高，经对症处理后可控，持续治疗6个月仍维持缓解状态。该案例体现了吉瑞替尼在难治性患者中的显著疗效。

　　吉瑞替尼以其精准的分子靶向性、明确的临床获益和可管理的安全性，为FLT3突变急性髓系白血病患者带来了新的治疗希望。它不仅提升了缓解率，也为后续治疗争取了时间窗，是现代血液肿瘤精准治疗的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)对白血病患者展现出了生存期延长的潜力

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