慢性髓性白血病是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特征性标志为费城染色体阳性，导致BCR-ABL1融合基因持续表达，驱动白血病细胞不受控增殖。传统酪氨酸激酶抑制剂通过结合ABL激酶的ATP结合域发挥作用，但易受突变影响，尤其T315I突变可导致广泛耐药。阿西米尼作为一种全新机制的靶向药物，采用别构抑制策略，结合ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，使激酶锁定在非活性构象，从而绕过ATP结合域突变带来的耐药问题。这种独特的作用模式使其对包括T315I在内的多种耐药突变仍具强效抑制能力，为难治性患者带来新希望。阿西米尼布适用于既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的慢性期慢性髓性白血病成人患者，或存在T315I突变的患者。

　　治疗方案为口服，推荐剂量为每日两次，每次80毫克，间隔约12小时，可与食物同服或空腹服用。若漏服一次，应在记起时立即补服，但若已接近下一次用药时间，则跳过不补。为减少胃肠道不适，建议整片吞服，避免压碎或掰开。治疗期间需定期监测全血细胞计数、肝功能及BCR-ABL1转录水平，评估血液学、细胞遗传学和分子学反应。常见不良反应包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、腹泻、恶心和胰腺炎，需注意预防感染和出血风险。若出现3级或以上血液学毒性，应暂停用药并调整剂量，必要时给予生长因子支持。

　　给药方式为口服，标准剂量为每日两次，每次80毫克，建议固定时间服用以维持稳定血药浓度。若因不良反应需减量，可调整为每日一次80毫克，但疗效可能下降。治疗初期应每两周监测血常规，随后每月评估血液学反应，每3个月检测BCR-ABL1转录水平。需警惕胰腺炎风险，用药期间应监测淀粉酶和脂肪酶，若出现持续性腹痛应立即评估。同时注意血脂变化，部分患者可能出现胆固醇和甘油三酯升高，必要时给予降脂干预。由于药物经CYP3A代谢，应避免与强效CYP3A抑制剂或诱导剂联用，以免影响血药浓度。

　　在关键临床试验中，接受阿西米尼布治疗的T315I突变患者中，主要分子学反应（MMR）率达41%，完全细胞遗传学反应（CCyR）达48%，且反应持久，中位反应持续时间超过24个月。一位52岁的男性患者，确诊慢性髓性白血病慢性期，先后使用伊马替尼和达沙替尼均因T315I突变导致耐药，疾病进展风险升高。更换阿西米尼治疗后，剂量为每日两次，每次80毫克，3个月后BCR-ABL1水平由87%降至12%，6个月时达主要分子学反应，血液学指标稳定。该案例表明，阿西米尼在多重耐药背景下仍能实现深度分子学缓解。与传统TKIs相比，其对T315I突变的应答率显著更高，且因作用机制不同，交叉耐药风险低。此外，其对心血管系统影响较小，不增加动脉闭塞事件风险，适合合并心血管基础病的患者。阿西米尼以其独特的别构抑制机制和对耐药突变的高效覆盖，已成为慢性髓性白血病治疗格局中的关键突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿西米尼(Scemblix/Asciminib)成为CML患者的一种新的治疗选择带来了新的希望

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