基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，占所有皮肤癌的80%以上，多数患者通过手术或放疗可治愈，但仍有5%-10%会发展为局部晚期——肿瘤侵犯周围肌肉、骨骼或神经，无法手术切除；或转移至淋巴结、肺、肝等远处器官，传统治疗效果有限。这类患者的预后极差，中位生存期仅1-2年，亟需更精准的治疗手段。维莫德吉的出现，以靶向阻断Hedgehog信号通路的方式，为这部分“无计可施”的患者带来了新的希望。

　　基底细胞癌的发生与Hedgehog信号通路的异常激活密切相关——约90%的基底细胞癌存在该通路的致癌突变（如PTCH1或SMO基因变异），导致癌细胞不受控制地增殖、存活。维莫德吉作为口服的小分子Hedgehog通路抑制剂，能特异性结合并抑制通路中的关键蛋白SMO（平滑抑制因子同源物），阻断下游信号的传递。这就像“掐断了癌细胞的‘补给线’”：SMO被抑制后，癌细胞无法接收促进生长的信号，增殖速度减慢，同时启动凋亡程序，最终导致肿瘤缩小或稳定。

　　维莫德吉主要适用于成人局部晚期基底细胞癌（无法手术或放疗）或转移性基底细胞癌（远处器官转移）。这些患者的肿瘤已突破局部边界，或扩散到身体其他部位，传统手术、放疗无法控制，化疗的有效率又极低（仅约10%）。使用方法为口服给药，推荐剂量是每天一次150毫克，可与食物同服或空腹服用，患者无需频繁往返医院，极大方便了老年或行动不便者。医生会根据体力状态、副作用情况调整剂量，比如出现严重肌肉痉挛时可暂时减量。

　　关键临床试验数据显示，对于转移性基底细胞癌患者，维莫德吉的客观缓解率（ORR）达到30.3%——近三分之一患者的肿瘤缩小了30%以上，部分达到完全缓解；中位无进展生存期（PFS）为7.6个月，比传统化疗的3-4个月延长了近一倍。对于局部晚期患者，ORR更高（约48%），多数能维持肿瘤稳定长达1年以上。更关键的是，这种疗效能持续较长时间，部分患者无进展生存期超过2年。

　　与传统治疗对比，局部晚期患者过去只能尝试无法实施的手术或导致放射性损伤的放疗；转移性患者依赖化疗，却要承受3-4级骨髓抑制（发生率超50%）、脱发等严重副作用。维莫德吉的副作用更可控：最常见的是肌肉痉挛（约40%）、脱发（30%）、味觉障碍（20%），多为1-2级，补钙或调整饮食就能缓解，很少需要停药。与另一种Hedgehog抑制剂相比，维莫德吉生物利用度更高（约65%vs 50%），血药浓度更稳定，疗效更一致。

　　68岁男性患者的案例很有代表性：他因左面部基底细胞癌反复复发，两次手术仍无法清除侵犯颧骨及眼眶的肿瘤，病理提示PTCH1突变。用维莫德吉后第一周出现轻度肌肉痉挛，补钙缓解。2个月后面部肿瘤明显缩小，6个月复查MRI显示肿瘤体积缩小65%，达到部分缓解。至今治疗18个月，未进展，能正常进食、外出，生活质量显著提高。

　　对这类患者而言，维莫德吉不仅是药物，更是“控制肿瘤、维持生活”的关键。它通过靶向阻断致癌通路，避免了传统治疗的创伤，让患者有底气与肿瘤斗争。未来，它可能与免疫治疗联合，进一步提升疗效，为更多人带来长期生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)治疗转移性基底细胞癌患者时表现出明显的效果

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