当慢性髓细胞白血病或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者面临耐药困境时，普纳替尼作为第三代酪氨酸激酶抑制剂提供了新的治疗方向。这种药物通过双重抑制BCR-ABL融合基因产生的异常蛋白活性，阻断白血病细胞的增殖信号，即使对多种传统靶向药物产生耐药的患者也可能从中获益。
普纳替尼特别适用于对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性髓细胞白血病患者，以及携带特定T315I突变的难治性病例。关键临床试验表明，对于慢性髓细胞白血病慢性期患者，普纳替尼治疗的主要分子学反应率可达百分之五十六，而对T315I突变患者，这一比例更是高达百分之七十。一位对两种靶向药物耐药的患者在接受普纳替尼治疗后，六个月达到深度分子学反应，乏力、骨痛等症状明显减轻，重新恢复了日常活动能力。
患者通常每日一次口服给药，需整片吞服，不应压碎或咀嚼。常见不良反应包括高血压、皮疹和胰腺酶升高，部分患者可能出现严重的动脉栓塞，因此需要密切监测。与早期酪氨酸激酶抑制剂相比，普纳替尼对更多耐药突变有效，特别是能克服T315I这一最常见的耐药突变，为耐药患者提供了重要治疗选择。
普纳替尼的出现改变了耐药白血病的治疗格局，使许多原本缺乏有效治疗方案的患者重获希望。尽管需要密切监测潜在不良反应，但其为特定白血病群体带来的生存获益不容忽视。随着临床经验的积累，医生们正更好地掌握平衡疗效与安全性的艺术，让更多患者能从这一先进治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)为T315I突变白血病患者提供突破性治疗选择
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