FLT3基因内部串联重复（ITD）或酪氨酸激酶域（TKD）突变的急性髓系白血病（AML）患者，其白血病干细胞因FLT3信号通路持续激活而具备极强的自我更新与耐药能力，常规化疗虽能短期缓解，但极易复发并进展为难治性白血病。雷德帕斯（米哚妥林）作为首个获批的FLT3抑制剂，通过竞争性结合FLT3受体的ATP结合位点，阻断其下游PI3K/AKT与MAPK增殖信号，同时抑制白血病干细胞的存活与扩增，如同为“恶性种子”按下了休眠键。

　　关键临床试验数据显示，在初治FLT3突变AML患者中，米哚妥林联合标准化疗使完全缓解率（CR）提升至74%（vs单纯化疗的58%），四年无事件生存率（EFS）提高至43%（vs 22%），且微小残留病灶（MRD）阴性率显著增加。实际案例中，一位FLT3-ITD突变阳性的年轻AML患者，接受雷德帕斯联合阿糖胞苷+柔红霉素化疗后，骨髓原始细胞从75%降至5%以下，四周内实现完全缓解，随访两年无复发，且治疗期间血小板恢复时间较单纯化疗组缩短2天。

　　与传统AML化疗相比，米哚妥林的加入并未显著增加血液学毒性（3-4级中性粒细胞减少发生率相近），但显著降低了FLT3突变相关的早期复发风险（从45%降至28%）。口服给药每日两次（50mg/次，与化疗同步），需监测胃肠道反应（如恶心、呕吐，通过止吐药预处理可缓解）。某长期随访研究显示，接受雷德帕斯维持治疗的患者，五年生存率较未使用者提高25%，尤其对高龄（＞60岁）FLT3突变患者同样有效。这种“靶向清除干细胞+化疗巩固”的联合策略，为FLT3突变AML患者提供了从诱导缓解到长期生存的全程管理方案，显著改善了预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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