急性髓系白血病严重威胁患者生命健康,治疗过程充满挑战。格拉吉布(商品名DAURISMO,英文名GLASDEGIB)的出现,为急性髓系白血病患者带来了新的治疗希望。
格拉吉布的治疗原理与Hedgehog信号通路相关。在正常生理状态下,Hedgehog信号通路参与胚胎发育等重要过程,但在急性髓系白血病患者体内,该信号通路异常激活,促进白血病干细胞的增殖与存活。格拉吉布能够特异性地抑制Smoothened蛋白,这是Hedgehog信号通路中的关键蛋白,就像给失控的信号通路“踩下刹车”,阻断信号传导,抑制白血病干细胞的增殖,诱导其凋亡,从而达到治疗急性髓系白血病的目的。
格拉吉布主要适用于不适合强化诱导化疗的75岁及以上新诊断的急性髓系白血病患者,或因存在合并症而不适合强化诱导化疗的成人患者。这类患者由于年龄或身体状况等原因,无法承受传统强化诱导化疗的高强度治疗,病情往往较为棘手。他们常出现贫血、发热、感染、出血等症状,生活质量严重下降。
格拉吉布采用口服给药方式,推荐剂量为每日一次,每次100mg,需与低剂量阿糖胞苷联合使用。这种联合用药方式能增强治疗效果。在用药过程中,医生会密切监测患者的身体反应,包括血常规、肝肾功能等指标。常见的不良反应可能有发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、恶心、腹泻等。医生会根据不良反应的严重程度,采取相应的措施,如调整剂量、给予支持治疗等,以确保患者能够耐受治疗。
从功能药效方面来看,临床研究数据显示出积极成果。在针对符合条件的急性髓系白血病患者的研究中,使用格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗后,部分患者的病情得到缓解,白血病细胞在骨髓中的比例下降,外周血细胞计数有所改善,生存期有所延长。许多患者的贫血、发热等症状得到缓解,生活质量得到提升。
与其他治疗急性髓系白血病的药物相比,格拉吉布具有独特优势。对于不适合强化诱导化疗的患者,传统治疗选择有限。格拉吉布为这部分患者提供了一种相对温和且有效的治疗方案。与一些传统化疗药物相比,格拉吉布通过靶向Hedgehog信号通路,对白血病干细胞的作用更具特异性,对正常细胞的损伤相对较小,不良反应相对较轻,患者的耐受性更好。
以实际案例来说,李大爷,78岁,新诊断为急性髓系白血病,因年龄较大不适合强化诱导化疗。患病后,他身体虚弱,经常发热,伴有贫血症状,生活不能自理。在使用格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗后,李大爷的发热症状逐渐减轻,贫血状况有所改善,身体逐渐恢复一些力气。经过几个疗程的治疗,复查结果显示,他骨髓中的白血病细胞比例下降。李大爷的精神状态和生活质量都有了很大改善,能够进行一些简单的日常活动。
格拉吉布(DAURISMO)凭借其独特的治疗原理、明确的适用症状、合理的使用方法以及良好的功能药效,在不适合强化诱导化疗的急性髓系白血病治疗领域占据重要地位。与同类药物相比的差异化优势,使其成为这类患者重要的治疗选择,为患者在抗癌之路上带来新的希望,助力他们改善病情,提高生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!


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