梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种遗传性心脏病，患者的心室壁异常增厚，导致心脏流出道梗阻，引发呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重时可能危及生命。传统治疗包括药物（如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）、手术（室间隔心肌切除术）或酒精消融术，但部分患者对这些治疗反应不佳，或因手术风险高无法耐受。玛伐凯泰（Mavacamten）作为首个针对心肌肌球蛋白的靶向药物，通过调节心脏收缩蛋白的功能，为oHCM患者提供了全新的治疗选择。

　　其核心作用机制聚焦于心肌收缩的精准调控：在正常心脏中，心肌肌球蛋白与肌动蛋白相互作用，通过调节横桥循环控制心脏的收缩与舒张。而oHCM患者的肌球蛋白存在过度激活，导致肌节（心肌收缩的基本单位）过度收缩，心室流出道梗阻加重。玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白变构抑制剂，它能够与肌球蛋白的可变区结合，减少肌球蛋白与肌动蛋白的过度结合，从而降低肌节的过度收缩力，减轻左心室流出道的梗阻，改善心脏的舒张功能。

　　关键临床试验数据显示，马瓦卡坦在症状性oHCM患者中展现出显著疗效。在EXPLORER-HCM研究中，接受玛伐凯泰治疗的患者，其最大室间隔厚度逐渐减小，左心室流出道压力阶差（反映梗阻程度的关键指标）明显降低，运动能力显著提升。治疗30周后，患者的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善比例显著高于安慰剂组，其中约60%的患者心功能从Ⅱ-Ⅲ级提升至Ⅰ级，意味着日常活动受限明显减轻。此外，患者的症状评分（如胸痛、呼吸困难）大幅下降，生活质量得到显著改善。

　　临床案例中，一位45岁的男性oHCM患者，长期受呼吸困难、胸痛和运动耐力下降的困扰，心脏超声显示室间隔厚度达22mm，左心室流出道压力阶差为80mmHg（正常应<30mmHg）。他之前尝试过β受体阻滞剂治疗，但症状控制不佳。开始使用玛伐凯泰后，治疗第4周，患者自觉呼吸困难有所减轻，能够进行一些轻度的日常活动；治疗12周后，心脏超声复查显示室间隔厚度减小至20mm，左心室流出道压力阶差降至50mmHg；治疗24周后，患者的NYHA心功能分级从Ⅲ级提升至Ⅰ级，胸痛和呼吸困难症状基本消失，能够恢复正常的家务劳动和适度的运动，生活质量显著提高。治疗期间，患者主要不良反应为轻度疲劳和头晕，通过调整剂量后症状缓解，未出现严重的心脏功能异常。

　　与传统治疗手段相比，马瓦卡坦的优势显著。与药物治疗（如β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂）相比，玛伐凯泰直接作用于心肌收缩蛋白，从发病机制层面精准调控，对梗阻的改善更为显著，且不良反应相对较少。与手术治疗（室间隔心肌切除术）和酒精消融术相比，玛伐凯泰为患者提供了非侵入性的治疗选择，避免了手术带来的创伤、感染风险以及漫长的恢复期，尤其适用于那些手术风险高、不愿意接受手术或术后复发的患者。

　　马瓦卡坦的使用方法通常为口服，剂量需根据患者的具体情况进行调整，并密切监测心脏功能指标，如超声心动图、心电图等。在治疗过程中，医生会根据患者的症状改善情况和心脏功能变化，优化治疗方案，以确保患者获得最佳的治疗效果。对于梗阻性肥厚型心肌病患者而言，玛伐凯泰就像一把精准的“钥匙”，通过调节心肌收缩，减轻心脏负担，为患者打开了改善症状、提高生活质量、延长生命的新大门，让他们能够重新拥抱正常的生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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