塞尔帕替尼是一种针对特定基因异常的口服靶向药物,它以精准抑制异常活化的酪氨酸激酶信号,使存在RET变异的甲状腺癌患者颈部肿块缩小、压迫症状减轻,从而缓解吞咽时的刺痛与异物感,让患者重新顺畅进食、自由转头。对于RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌或RET融合阳性的甲状腺癌患者,它不仅能延缓肿瘤进展,还可明显减少因病灶浸润或压迫食管、气管及颈部神经引发的疼痛与不适。关键临床试验数据显示,在可评估的143例RET突变甲状腺髓样癌患者中,独立评审确认的客观缓解率为69%,其中完全缓解率1.4%,部分缓解率67.6%,中位持续缓解时间为22.8个月,说明多数患者可在较长阶段内维持病灶控制与症状改善。
其作用原理在于高选择性抑制RET激酶的活性,阻断因基因变异导致的异常信号传导,使肿瘤细胞增殖受抑、凋亡增加,并减少肿瘤对周围组织的浸润。当肿块体积减小、对食管壁或喉返神经的压迫减轻,患者常见的吞咽困难、颈部胀痛、声音嘶哑及吞咽时刺痛便会显著缓解。此药适用于经基因检测确认的RET突变甲状腺髓样癌患者,也用于RET融合阳性甲状腺癌,这类患者常在病程中出现颈部进行性增大的硬结,伴发持续性局部酸痛或放射至耳部的牵涉痛,甚至在饮食时因摩擦或压迫产生锐痛。使用方法通常为每日两次,每次160毫克,空腹或餐后两小时服用均可,整粒吞服,若需调整剂量应遵医嘱,常见不良反应包括转氨酶升高、高血压及手足综合征,多数可通过剂量微调或对症处理控制。
与传统的手术联合放射性碘治疗相比,塞尔帕替尼可在无法手术、碘难治或术后复发的患者中发挥替代与补充作用,且起效相对迅速,能在较短时间内缓解压迫性疼痛与吞咽障碍。例如,放射性碘对某些RET变异型甲状腺癌效果不佳,患者即使反复治疗仍见肿块增长并出现疼痛;而传统化疗对这类肿瘤敏感性低,副作用却显著,常令患者体力下降、疼痛感受被放大。塞尔帕替尼则针对驱动基因精准作用,全身毒性较轻,患者可在维持较好体能的同时获得症状缓解。临床案例中,一位54岁男性甲状腺髓样癌术后肺转移患者,颈部残留肿块约4厘米,吞咽固体食物时刺痛明显,伴间断性咳嗽。接受塞尔帕替尼治疗4周后,颈部触诊硬度下降,吞咽疼痛评分由7分降至3分,可正常进食米饭与肉类;第12周影像复查示颈部病灶缩小46%,肺部转移灶数目由9个减至3个,咳嗽频率减半,夜间颈部酸胀基本消失。
另一例为43岁女性RET融合阳性甲状腺癌患者,初治即发现双侧颈部多发融合结节伴气管偏移,平躺时呼吸费力且吞咽热饮有灼痛。使用塞尔帕替尼6周后,气管偏移角度改善,呼吸费力感明显减轻,吞咽疼痛评分由8分降至2分,并可连续饮水200毫升而无刺激感,颈部超声检查显示最大结节直径由3.8厘米缩至2.1厘米,患者情绪与睡眠均获改善。这些实际案例表明,塞尔帕替尼不仅在抑制RET变异肿瘤方面具稳定疗效,更在缓解颈部硬结所致的吞咽刺痛与呼吸受限方面体现出优势,使患者在日常生活中重拾舒适与自信。
总的来看,塞尔帕替尼以明确的基因靶向性和较高的缓解率,为RET变异甲状腺癌患者提供了一条可减轻病灶负荷、缓解局部疼痛与吞咽不适的路径。它让曾经因颈部肿块与刺痛而饮食受限、动作拘谨的患者,能够逐步恢复正常的进食与交流,也在长久的抗癌过程中给予身体与心理双重舒缓,成为精准治疗格局里缓解痛楚的重要依托。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:赛普替尼/塞尔帕替尼(RETEVMO)是RET变异肿瘤长期管理的低毒基石
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