急性白血病，尤其是那些携带特定基因异常的类型，治疗极其困难，瑞维美尼的出现为其中一部分患者提供了新的靶向攻击途径。它的作用靶点是一个名为MEN1的蛋白，该蛋白是组蛋白-赖氨酸N-甲基转移酶2A复合物的关键组成部分。这种复合物的功能失常，通常由染色体重排导致，会驱动一系列促进细胞恶性增殖的基因异常表达，在急性白血病，特别是婴儿白血病及治疗相关白血病中扮演关键角色。瑞维美尼是一种小分子抑制剂，能够直接结合并抑制MEN1蛋白的功能，从而阻断这种异常的基因表达程序，诱导白血病细胞分化和凋亡。
瑞维美尼适用于治疗携带KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病成人和儿童患者。该药物为口服制剂。关键临床试验初期结果显示，在这类预后极差、既往治疗选择有限的患者中，瑞维美尼单药治疗展示了令人鼓舞的疗效，实现了可观比例的完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解，为后续接受干细胞移植创造了条件。与传统化疗相比，瑞维美尼的作用机制更具病因治疗的特异性。其常见的不良反应包括分化综合征（需密切监控和及时处理）、QT间期延长以及恶心呕吐等。一个临床案例中，一位携带KMT2A重排的难治性急性髓系白血病患儿，对强化疗无反应，在接受瑞维美尼治疗后，骨髓中的白血病细胞被清除，达到了微小残留病灶阴性的深度缓解，最终成功桥接了异基因造血干细胞移植。
因此，瑞维美尼代表了一种针对特定基因异常白血病的精准治疗新模式，通过直接作用于致病的表观遗传学机制，为极度难治的KMT2A重排急性白血病患者带来了宝贵的缓解机会和潜在的治愈可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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