吉妥珠单抗作为首个获批用于急性髓系白血病治疗的抗体药物偶联物，代表了靶向治疗在这一领域的重要进展。该药物由抗CD33单克隆抗体与强效的细胞毒性药物卡奇霉素通过酸敏感性连接子共价结合而成。CD33抗原在超过90%的急性髓系白血病细胞表面表达，是理想的靶点选择。
吉妥珠单抗单抗的作用机制体现了精准治疗的思路：抗体部分特异性结合CD33阳性细胞后，通过内化作用进入细胞，在溶酶体酸性环境中释放卡奇霉素。这种抗生素能引起DNA双链断裂，导致肿瘤细胞凋亡。值得注意的是，由于CD33也在正常髓系细胞表达，吉妥珠单抗会产生可预期的骨髓抑制，这需要通过规范的血象监测来管理。
该药在不同阶段的急性髓系白血病治疗中显示出价值。在新诊断的患者中，吉妥珠单抗与标准化疗方案联合，显著提高了特定遗传学风险组患者的生存率。在复发难治患者中，吉妥珠单抗单药治疗也显示出有意义的缓解率，为后续治疗创造了条件。特别值得一提的是，在核心结合因子急性髓系白血病这一特定亚型中，吉妥珠单抗联合化疗带来了显著的生存获益。
然而，肝静脉闭塞症这一特殊毒性的风险管理至关重要。这种严重的肝脏并发症在干细胞移植前后使用时风险显著增高，需要密切监测肝功能、体重变化等指标。与其他化疗方案相比，吉妥珠单抗的优势在于其靶向性，但仍需严格掌握适应证，并在有经验的医疗中心使用。临床实践表明，在规范管理不良反应的前提下，吉妥珠单抗能够改善特定急性髓系白血病患者的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)是CD33靶向抗体偶联药物为急性髓系白血病提供精准治疗新方案
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