艾伏尼布作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，是针对携带特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的重要靶向治疗药物，它的出现标志着对这类白血病分子层面理解的深化和精准治疗的应用。急性髓系白血病是一种进展迅速、治疗复杂的血液肿瘤，部分患者由于存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变，导致细胞内产生并积累一种名为2-羟基戊二酸的有害代谢物，这种物质会阻碍正常的造血细胞分化，促进白血病细胞的增殖与生存。

　　艾伏尼布的作用机制正是精准地针对这一异常代谢过程。它能够抑制突变的异柠檬酸脱氢酶1酶的活性，从而显著降低患者体内2-羟基戊二酸的水平。随着这种致癌代谢物的减少，被阻滞的骨髓细胞分化过程得以恢复，促使未成熟的白血病细胞向功能更成熟的细胞分化，而不是简单地杀死它们。这种独特的作用方式被称为“分化疗法”，与传统的化疗直接杀伤细胞的机制有本质区别。

　　艾伏尼布主要适用于经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。使用方法为每日一次口服，治疗需持续直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在一项关键临床试验中，针对符合条件的患者，艾伏尼布治疗的总缓解率达到42%，其中完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解率为33%，这些获得完全缓解的患者中位缓解持续时间可达8.2个月。约22%的完全缓解患者在治疗期间不再需要输血，这显著改善了他们的生活质量。

　　与传统的强化化疗相比，艾伏尼布作为口服靶向药物，为那些不适合或不愿接受高强度化疗的患者提供了一个重要的治疗选项。相较于其他支持治疗，它能够带来更高的缓解率和持久的临床获益。尽管在治疗初期需要密切监测可能出现的副作用，如名为分化综合征的特定不良反应以及心电图QT间期延长等，但总体而言，其为特定基因突变的患者群体带来了更具针对性的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/拓舒沃(Tibsovo/ivosidenib)是通过靶向IDH1突变实现白血病细胞分化的口服精准治疗药物

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