睿妥是一种高选择性的转染重排激酶口服抑制剂，它获批用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌、需要系统治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌，以及放射性碘难治性RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌。这款药物的划时代意义在于，它是首个被专门开发用于针对RET基因改变（包括融合和突变）的精准靶向药物，其设计理念并非局限于某个特定癌种，而是追随驱动肿瘤的特定基因变异本身，开创了“不限癌种”靶向治疗的成功先例。其作用机制是强效且高选择性地抑制RET酪氨酸激酶活性，从而阻断由其异常激活所驱动的癌细胞生长和增殖。

　　RET基因融合在非小细胞肺癌中约占1-2%，在甲状腺乳头状癌中比例较高；RET点突变则是甲状腺髓样癌的主要驱动因素。在睿妥问世之前，这部分患者缺乏针对性的靶向药物，多采用多激酶抑制剂治疗，但这些药物对RET的抑制选择性不高，疗效有限且副作用较大。睿妥的出现彻底改变了这一局面。关键临床试验数据显示，在经治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，睿妥带来了高比例的客观缓解，且缓解持续时间较长。在甲状腺髓样癌和甲状腺癌中，它也显示出显著的抗肿瘤活性，能有效缩小肿瘤并控制疾病进展。其疗效的显著性确立了RET改变作为独立的用药生物标志物地位。

　　该药为口服胶囊，每日两次服用。由于其高度选择性的设计，睿妥的副作用谱相较于传统的多靶点激酶抑制剂更为“干净”。最常见的不良反应包括口干、腹泻、高血压、疲劳、水肿等，通常程度较轻可控。需要关注的是可能出现的肝脏转氨酶升高和QT间期延长。与卡博替尼、凡德他尼等多激酶抑制剂相比，睿妥对RET靶点的专一性带来了更高的疗效和更好的耐受性，避免了因抑制血管内皮生长因子受体等靶点而带来的广泛副作用，如手足皮肤反应、更严重的高血压和蛋白尿等。

　　因此，睿妥不仅仅是一种新药，更代表了一种精准肿瘤治疗的新范式：即基于共同的致癌驱动基因变异，而非肿瘤的组织起源，来选择治疗药物。它的成功强烈推动了在晚期肺癌、甲状腺癌等患者中进行常规RET基因检测的必要性。其高选择性的特点也验证了“精准抑制”能够带来更优的治疗窗口。目前，探索睿妥在更多携带RET变异的肿瘤类型（如结直肠癌、胰腺癌等）中的应用，以及应对其耐药机制的新一代RET抑制剂，是领域内的研究热点。睿妥证明了针对罕见驱动变异的“小众”药物，能够为跨癌种的特定患者群体带来巨大的临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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