沃拉西地尼是一种口服、选择性、可逆的突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2双抑制剂，专门设计用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2突变、且术后残留或复发的低级别胶质瘤成年患者，其卓越的血脑屏障穿透能力使其能直接作用于颅内肿瘤，为这类中枢神经系统肿瘤的药物治疗开辟了全新路径。在超过70%的低级别胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤中，存在异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2基因的功能获得性突变。突变型异柠檬酸脱氢酶酶会产生一种致癌代谢物2-羟基戊二酸，它在肿瘤细胞内大量积累，导致表观遗传谱系紊乱和细胞分化受阻，从而驱动肿瘤发生。沃拉西尼的作用机制正是通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶酶的活性，减少2-羟基戊二酸的生成，逆转其致癌效应，促进肿瘤细胞向更成熟、增殖更慢的状态分化。

　　该药物的适应症聚焦于手术无法完全切除或出现复发的、携带异柠檬酸脱氢酶突变的低级别胶质瘤患者。以往，这类患者术后主要依赖观察等待或放疗，缺乏有效的系统性药物治疗来控制肿瘤进展。一项关键临床试验结果显示，与安慰剂相比，沃拉西尼治疗显著延长了患者的无进展生存期，延迟了需要进一步干预的时间，且安全性和耐受性良好，为患者提供了一种无需立即进行放疗或化疗的新选择。推荐剂量为每日一次口服。常见不良反应包括肝功能异常、头痛、恶心、疲劳、皮疹和腹泻等，多数为轻中度，通过监测和适当处理可控。

　　沃拉西地尼的出现，彻底改变了低级别胶质瘤的治疗格局。与传统的细胞毒性化疗如替莫唑胺相比，沃拉西尼是首个针对该疾病特定驱动基因突变的靶向疗法，其作用机制更为根本，副作用谱也截然不同，避免了化疗相关的骨髓抑制等风险。与放疗相比，沃拉西尼作为一种全身性治疗，能持续抑制肿瘤细胞，且避免了放疗可能带来的远期神经认知功能影响。其强大的脑渗透性是成功的关键，确保了药物能在肿瘤部位达到有效浓度。当然，对于异柠檬酸脱氢酶野生型肿瘤，沃拉西尼无效，因此治疗前必须进行分子检测。沃拉西尼的临床成功，是肿瘤代谢靶向治疗领域的重大进展，它证明了通过纠正肿瘤细胞的特定代谢异常，可以有效控制肿瘤生长，为神经肿瘤的精准治疗树立了新的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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