对于完成高强度诱导和巩固治疗的高风险神经母细胞瘤患儿，如何防止复发是决定最终结局的关键。长期以来，维持治疗阶段缺乏高效且可长期耐受的药物，微小残留病灶的持续存在是复发的根源。在这种背景下，依氟鸟氨酸——一种靶向肿瘤细胞代谢必需物的口服药物，其价值在于提供了一种全新的、机制明确的维持治疗策略，旨在通过持续干扰肿瘤细胞的“燃料”供应，将初始治疗成果转化为持久的无病生存。

　　临床研究的生存数据直接印证了这一策略的有效性。基于关键性临床试验（ANBL0032和ANBL0931）的结果，与历史对照相比，在高风险神经母细胞瘤患儿完成初始强化治疗后，长期（两年）口服依氟鸟氨酸进行维持治疗，能够显著提高无事件生存率和总生存率。研究显示，治疗组将5年无事件生存率从约50%提升至超过80%，总生存率也获得同步改善。这意味着，对于这群原本预后极差的患儿，持续服药可将复发或死亡的风险降低约50%，其带来的生存获益是明确且具有变革性的。

　　其核心药理作用并非直接杀伤细胞，而是精准抑制一种名为鸟氨酸脱羧酶的限速酶。ODC是多胺生物合成通路中的第一步关键酶。多胺是细胞增殖和分化所必需的代谢物，在神经母细胞瘤等多种恶性肿瘤中常异常高表达。依氟鸟氨酸作为ODC的不可逆抑制剂，能够持续、有效地降低细胞内多胺水平，从而使肿瘤细胞处于一种“饥饿”或“停滞”状态，抑制其重新进入增殖周期，达到控制微小残留病灶、预防复发的目的。

　　考虑到患儿需长期服药，其安全性特征和耐受性是临床应用的重中之重。最常见的不良反应包括可逆性的高频听力下降（需定期听力监测）、中性粒细胞减少、血小板减少以及胃肠道反应（如腹泻）。这些副作用大多可控，通过剂量调整和支持治疗可进行管理。与常规化疗相比，其长期毒性谱显著不同，避免了心脏毒性、继发恶性肿瘤等远期严重风险，使其适用于长达数年的维持治疗阶段。

　　在神经母细胞瘤的漫长治疗旅程中，依氟鸟氨酸的定位是关键的“维持与巩固”环节。它并非用于初始的肿瘤缩小，而是在患儿经历了手术、高强度化疗、放疗甚至自体干细胞移植等“攻坚战”后，用于长期的“维稳防复”。对于已完成前期强化治疗且达到完全缓解或部分缓解的高风险患儿，其作为维持治疗方案带来的长期生存改善，使其成为当前标准治疗路径中不可或缺的一环。

　　依氟鸟氨酸的成功应用，是将基础代谢研究与儿童肿瘤临床需求相结合的典范。它经历了从实验室发现到沉寂，再因应临床迫切需求而“老药新用”的历程。其获批不仅为高风险神经母细胞瘤患儿提供了一个能显著改善生存结局的口服维持治疗选择，更重要的是，它验证了“代谢靶向”作为预防肿瘤复发策略的可行性，为其他儿童实体瘤的维持治疗研究开辟了新的思路和充满希望的方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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