瑞维美尼（商品名Revuforj）是一种口服小分子Menin抑制剂，通过阻断Menin蛋白与KMT2A（MLL）融合蛋白的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOXA、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞增殖，该药于2024年获FDA批准用于治疗1岁及以上伴KMT2A易位的复发/难治性急性白血病（包括AML、ALL），2025年进一步获批用于NPM1突变型R/R AML且无满意替代方案的患者，为这类高危白血病提供突破性靶向治疗选择。

　　在治疗原理上，瑞维美尼通过高亲和力、选择性地结合Menin蛋白，破坏其与KMT2A或NPM1突变蛋白的异常复合体，从而逆转白血病细胞的基因表达程序，诱导细胞分化或凋亡，这种机制不同于传统的细胞毒药物，属于“分化疗法”的范畴。在适应症方面，该药适用于携带KMT2A易位或NPM1突变的复发/难治性急性白血病成人和1岁及以上儿童患者，尤其适用于既往治疗失败或移植后复发的难治性病例。在用法用量上，瑞维美尼推荐剂量为每日两次口服给药，可空腹服用或与低脂餐同服，需在每日大致相同的时间给药，对于无法吞咽整片药片的患者，可将药片压碎并溶于水中服用，治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　在功能药效上，关键临床试验数据显示，在KMT2A重排患者中，其客观缓解率（ORR）高达73%，34%的患者实现完全缓解（CR），且61%的缓解患者达到微小残留病（MRD）阴性；在NPM1突变患者中，ORR为46.9%，完全缓解+伴部分血液学恢复（CR/CRh）率为23.4%，达到CR/CRh的患者中位总生存期长达23.3个月，较传统化疗显著延长。与其他药品的对比中，瑞维美尼作为全球首款Menin抑制剂，填补了KMT2A和NPM1突变白血病缺乏靶向药物的空白，相较于传统化疗或去甲基化药物，其精准靶向性更高，对难治性患者仍能产生深度缓解。在安全性方面，需特别警惕其可能引起的分化综合征（DS）和QT间期延长，治疗期间需密切监测血细胞计数、电解质和心电图，一旦出现相关症状需立即处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞维美尼(Revuforj/revumenib)开辟靶向表观遗传复合物抗癌新纪元

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