艾伏尼布是一种口服的、选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，异柠檬酸脱氢酶1是三羧酸循环中的代谢酶，当其发生功能获得性突变时，获得新催化活性，将α-酮戊二酸异常还原为致癌代谢物2-羟基戊二酸。后者在细胞内大量累积，竞争性抑制依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，导致DNA和组蛋白异常高甲基化，阻断髓系细胞分化。艾伏尼布通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1，显著降低2-羟基戊二酸水平，从而逆转异常表观遗传状态，促进白血病细胞分化。它被批准用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及联合阿扎胞苷用于新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强诱导化疗的异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病成人患者。

　　在复发难治患者中，艾伏尼布单药治疗可诱导完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解，总缓解率可观，部分患者可实现输血非依赖性。在新诊断不适合强化疗的患者中，与阿扎胞苷联合相比单用阿扎胞苷显著延长了总生存期和无事件生存期。其作用机制属于“分化疗法”。最常见不良反应包括疲劳、恶心、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、发热、皮疹等。需特别警惕分化综合征，表现为发热、呼吸困难、低血压、体重快速增加等，需及时使用皮质类固醇。QT间期延长、吉兰-巴雷综合征等罕见但严重不良反应也需注意。

　　与标准化疗相比，艾伏尼布为异柠檬酸脱氢酶1突变患者提供了更精准、耐受性更好的选择，尤其为不适合强化疗的老年患者带来了生存获益。与另一种针对异柠檬酸脱氢酶2突变的抑制剂类似，艾伏尼布代表了靶向肿瘤代谢-表观遗传轴治疗白血病的新策略。其成功应用，强调了在急性髓系白血病中进行异柠檬酸脱氢酶1/2突变检测的必要性，并将分化诱导疗法确立为该类患者的重要治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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