普拉替尼是一种口服的、高选择性、强效的转染重排期间发生重排酪氨酸激酶抑制剂，转染重排期间发生重排酪氨酸激酶是一种受体酪氨酸激酶，在正常细胞发育中起重要作用，其基因的融合或点突变可导致该激酶结构性激活，成为多种肿瘤明确的致癌驱动因素，在非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺乳头状癌等癌种中均有发现，普吉华通过高选择性地抑制转染重排期间发生重排酪氨酸激酶的自身磷酸化及下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活，其对常见转染重排期间发生重排酪氨酸激酶融合和突变均具有纳摩尔级别的抑制效力，而对血管内皮生长因子受体2等其他激酶的抑制活性很弱，旨在优化安全性和耐受性，它被批准用于治疗经检测证实存在转染重排期间发生重排酪氨酸激酶融合的转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性转染重排期间发生重排酪氨酸激酶突变型甲状腺髓样癌患者、以及需要系统治疗且放射性碘难治的12岁及以上晚期或转移性转染重排期间发生重排酪氨酸激酶融合阳性甲状腺癌患者。

　　转染重排期间发生重排酪氨酸激酶改变在非小细胞肺癌中约占1%-2%，在甲状腺髓样癌中超过60%，是明确的治疗靶点。普吉华的获批，为这些存在“癌基因成瘾”的患者提供了高效精准的口服治疗选择。关键临床试验数据显示，在转染重排期间发生重排酪氨酸激酶融合阳性非小细胞肺癌初治患者中，普吉华单药治疗的客观缓解率超过70%；在经治患者中，客观缓解率亦超过60%。在甲状腺髓样癌患者中，无论既往是否接受过治疗，普吉华均能诱导高比例的肿瘤缩小。其标准用法为每日一次口服，空腹服用。

　　在功能药效上，普拉替尼的高选择性是其显著优势。早期的多靶点转染重排期间发生重排酪氨酸激酶抑制剂因同时抑制血管内皮生长因子受体等靶点，导致高血压、蛋白尿等显著副作用。普吉华对转染重排期间发生重排酪氨酸激酶的高度选择性，使其在保持强效的同时，副作用谱大为改善。最常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻等，严重不良反应发生率相对较低。高血压仍需监测和管理，但总体耐受性良好。

　　与传统的多靶点转染重排期间发生重排酪氨酸激酶抑制剂相比，普吉华在疗效和安全性上均有显著提升，迅速成为此类患者的优选治疗。与另一种同机制的高选择性转染重排期间发生重排酪氨酸激酶抑制剂相比，两者在疗效和安全性上总体相当，共同推动了该领域治疗的进步。普吉华的成功应用，强调了在非小细胞肺癌和甲状腺癌中进行转染重排期间发生重排酪氨酸激酶基因检测的重要性，确保了不遗漏任何可能从精准治疗中获益的患者，是“异病同治”靶向策略的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(Gavreto)解锁RET驱动肿瘤的治疗困局

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