沃拉西地尼是一种针对异柠檬酸脱氢酶1和2突变体的口服、强效、选择性抑制剂，为首个在该领域取得突破的靶向治疗药物，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1或2突变、且曾接受过手术但残留或复发的中枢神经系统低级别胶质瘤成年患者。其作用原理直指肿瘤代谢的核心异常。正常细胞中，异柠檬酸脱氢酶参与三羧酸循环，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。当发生突变后，突变型异柠檬酸脱氢酶获得新功能，产生一种称为2-羟基戊二酸的致癌代谢物。沃拉西尼能够同时抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1和2的活性，从而显著降低肿瘤细胞内的2-羟基戊二酸水平，解除其对多种表观遗传修饰酶的抑制，促使肿瘤细胞向更正常的状态分化，并可能增强其对放化疗的敏感性。

　　关键临床试验数据证实了其疗效。在一项针对手术残留或复发、且携带异柠檬酸脱氢酶突变的2级胶质瘤患者的研究中，与安慰剂相比，沃拉西尼治疗显著延长了无进展生存期。沃拉西尼组的中位无进展生存期达到27.7个月，而安慰剂组为11.1个月，疾病进展或死亡风险降低了61%。此外，沃拉西尼也延迟了下一次需要干预治疗的时间。该药物为这部分长期以来缺乏有效系统治疗、主要依靠观察等待或重复手术/放疗的患者群体，提供了首个可明确延缓疾病进展的靶向口服治疗选项。

　　与传统的观察随访或放疗等局部治疗手段相比，沃拉西地尼是一种全身性的、针对疾病驱动基因的干预措施。在安全性方面，其耐受性普遍良好，常见不良反应包括肝酶升高、头痛、恶心、呕吐、疲劳和皮疹等。大多数肝酶升高为轻度至中度，可通过监测和剂量调整进行管理。该药物的常规用法为每日一次口服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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