肢端肥大症是由生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）分泌过多引起的一种罕见的、使人衰弱的内分泌疾病，该病已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。在大多数情况下，这种疾病是由脑垂体上的非癌性肿瘤引起的。长期暴露于生长激素和IGF-1可能会导致患者经历极端的身体变化，包括手、脚和面部特征的增大。

　　肢端肥大症使患者死亡率增加2~3倍，并和严重的健康并发症有关，包括心脏病、高血压、糖尿病、关节炎和结肠癌。肢端肥大症治疗的总体目标是抑制GH过度分泌，降低IGF-1的水平，减少并发症，降低死亡率。

　　目前首选手术治疗，药物治疗包括多巴胺激动剂、第一代生长抑素受体配体（第一代SRL）、第二代生长抑素类似物如长效帕瑞肽、GH受体拮抗剂培维索孟等。长效帕瑞肽是SSTR多受体靶向的第二代SRL，其疗效优于第一代SRL。

　　长效帕瑞肽（即双羟萘酸帕瑞肽）为第二代生长抑素类似物（SRL），生长抑素正是GH分泌的生理抑制剂。与第一代SRL相比，长效帕瑞肽增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力，尤其对SSTR5的亲和力最高，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。

　　帕瑞肽的商品名为Signifor，是一种孤儿药，已在美国和欧盟获批用于治疗手术治疗失败或不适合手术治疗的库欣病患者。帕瑞肽由诺华公司研发。帕瑞肽是一种生长抑素类似物，与其他生长抑素类似物相比，其对生长抑素受体5的亲和力提高了40倍。

　　【药品规格】

　　帕瑞肽帕莫酸盐10mg、20mg、30mg、40mg、60mg；重构后用于肌肉注射的pwd。

　　【药理类别】

　　环六肽生长抑素类似物

　　【作用机制】

　　Signifor LAR是一种可注射的环六肽生长抑素类似物。帕瑞肽通过与生长抑素受体(SSTR)结合发挥其药理活性。已知的人类生长抑素受体亚型有5种：SSTR 1、2、3、4和5。这些受体亚型在正常生理条件下在不同组织中表达。

　　【适应症】

　　适用于对手术反应不佳和/或无法进行手术的肢端肥大症患者。适用于无法进行垂体手术或无法治愈的库欣病患者。

　　【剂量和用法】

　　成人

　　通过肌肉注射到右侧或左侧臀大肌。肢端肥大症：最初每4周（28天）40毫克；如果GH和/或IGF-1水平未恢复正常，3个月后剂量可增至最大60毫克。如果对治疗反应过度，可减少20毫克。肝功能损害：中度（Child-Pugh B）：最初每4周20毫克；最大值：每4周40毫克。

　　库欣氏病：最初每4周（28天）10毫克；如果24小时尿中游离皮质醇未恢复正常，4个月后剂量可增至最大40毫克。如果对治疗反应过度，可能需要将剂量减至之前的剂量、中断或停止治疗。

　　肝功能损害：中度（Child-Pugh B）：最初每4周10毫克；最大值：每4周20毫克。两者：严重肝功能不全（Child-Pugh C）者避免使用。

　　孩子们

　　不成立。

　　【注意事项】

　　监测肾上腺功能不全；如果确诊，给予类固醇替代疗法。糖尿病。开始用药前监测HbA1c和FPG，前3个月每周监测一次，增加剂量后4-6周监测一次，之后根据需要监测。监测酮症酸中毒；如果怀疑，立即停药并进行评估。先天性QT间期延长。心脏病（例如，近期心肌梗死、充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、严重心动过缓）；在21天时监测QT间期。

　　高级心脏传导阻滞。低钾血症和/或低镁血症；在开始治疗前和治疗期间纠正和监测电解质。开始用药前、治疗后2-3周监测肝功能，然后每月监测一次，持续3个月，然后根据需要监测。如果出现严重肝功能损害，则停药。开始用药前和治疗期间定期监测基线心电图和垂体功能。

　　如果怀疑有胆结石并发症，则停药并进行治疗。如果出现新发脂肪泻、大便变色、稀便、腹胀或体重减轻，则应评估胰腺外分泌功能不全。绝经前女性：由于生育能力提高，可能会意外怀孕。怀孕。哺乳期母亲。

　　【相互作用】

　　谨慎使用抗心律失常药物或其他可能延长QT间期的药物。可能拮抗环孢菌素（调整剂量）。可能增强溴隐亭的药效；可能需要减少剂量。

　　【不良反应】

　　腹泻、高血糖、糖尿病、胆结石（监测）；心动过缓、QT间期延长、垂体激素缺乏。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 帕瑞肽 https://www.kangbixing.com/drug/Pasireotide/