厄达替尼作为全球首个获批的口服泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2或成纤维细胞生长因子受体3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者既往至少接受过一线含铂化疗后疾病进展。该药物通过高选择性抑制成纤维细胞生长因子受体家族成员的激酶活性，阻断下游异常激活的促增殖和存活信号通路，从而有效抑制肿瘤生长。在关键临床试验中，厄达替尼在这类特定基因突变患者中取得了32.2%的客观缓解率，中位缓解持续时间达到5.4个月，为缺乏后续有效治疗方案的患者提供了重要的生存获益。
厄达替尼的推荐起始剂量为每日一次口服8毫克，在治疗第14至21天需根据血磷水平和耐受性考虑增至每日一次9毫克。使用前必须通过检测确认成纤维细胞生长因子受体基因突变状态。最常见的不良反应包括高磷血症、口腔黏膜炎、腹泻、口干、指甲异常和皮肤干燥等。其中，高磷血症发生率可达78.5%，通常需要饮食调整或使用磷酸盐结合剂管理，并定期监测血磷水平。此外，约25%的患者可能出现眼部毒性，包括中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，治疗期间需定期进行眼科检查。
相比传统的化疗药物，厄达替尼能够更精准地作用于携带特定基因突变的肿瘤细胞，减少对正常组织的损伤。与免疫检查点抑制剂相比，它在成纤维细胞生长因子受体突变阳性患者中显示出独特优势。该药物为成纤维细胞生长因子受体通路异常的尿路上皮癌患者提供了首个精准靶向治疗方案，显著改善了疾病控制状况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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