依氟鸟氨酸（Eflornithine，二氟甲基鸟氨酸，DFMO）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，最初用于治疗癌症，后因疗效未达预期转向抗寄生虫领域，成为治疗非洲昏睡病（由布氏冈比亚锥虫引起）的关键药物。该药通过抑制ODC酶活性干扰锥虫代谢，被称为“复活药”，因其可逆转患者昏迷状态。此外，依氟鸟氨酸还被开发用于神经母细胞瘤治疗，2023年12月获美国FDA加速批准，成为首个针对高危神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。

　　依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，通过抑制多胺合成来阻断细胞增殖。最初用于抗癌研究，后被发现对冈比亚锥虫（Trypanosoma brucei gambiense）引起的非洲锥虫病（睡眠病）有效，特别是对晚期神经系统受累患者。近年来，依氟鸟氨酸重新被用于癌症研究，如神经母细胞瘤、胶质瘤及某些结直肠癌的治疗。此外，该药还能抑制毛发生长。依氟鸟氨酸口服吸收良好，主要通过肾脏排泄，体内代谢较少，具有较长的半衰期。药物可透过血-脑脊液屏障，因此对中枢神经系统疾病有效。静脉注射后，血药浓度迅速上升，能够较长时间维持体内作用。不同个体间药代动力学可能有所差异，需根据患者肾功能调整剂量。

　　神经母细胞瘤是儿童最致命的实体肿瘤之一，高危患者5年生存率不足50%，复发风险高达50%-60%。此前国内缺乏针对高危患者的创新疗法，传统治疗以化疗、手术等综合手段为主，但难以显著改善预后。2023年基于外部对照临床试验数据（4年无事件生存率84%vs 73%），FDA批准其用于高危神经母细胞瘤维持治疗。2024年8月，依氟鸟氨酸通过海南博鳌乐城“先行先试”政策首次应用于临床，成为国内首例落地使用的创新药，但尚未正式获批上市。乐城“先行先试”政策加速了国际创新药在中国的临床应用，为高危神经母细胞瘤患者提供了新的治疗选择。依氟鸟氨酸的获批标志着神经母细胞瘤治疗从缓解症状转向延长生存期的对因治疗，未来或进一步探索剂量优化及更广泛适应症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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