多发性骨髓瘤是一种累积骨髓的浆细胞恶性肿瘤。大剂量化疗联合自体干细胞移植能够显著延长患者的无进展生存期和总生存期，这一策略的确立，马法兰作为预处理方案的贡献不可或缺。尽管有研究尝试用其他药物或联合方案替代，但马法兰因其卓越的清除骨髓效应和相对可管理的非血液学毒性，至今仍是全球移植中心的“金标准”预处理药物。其作用直接、强大，为新药时代下患者的长期疾病控制奠定了重要基础。即使在以新药为主导的诱导、巩固和维持治疗框架内，移植作为巩固治疗的地位依然稳固，马法兰的核心作用也因此得以延续。

　　马法兰是一种经典的烷化剂类细胞毒性化疗药物，自上世纪中期应用至今，仍在多发性骨髓瘤的治疗和造血干细胞移植的预处理方案中扮演着基石角色。作为一种双功能烷化剂，其作用机制的核心是其分子结构中的双氯乙胺基团。在体内，该基团可形成高活性的乙烯亚胺离子，与DNA链上的鸟嘌呤碱基发生共价结合，导致DNA链内和链间形成牢固的交联。这种交联严重阻碍了DNA的解链和复制过程，最终导致快速分裂的细胞（包括肿瘤细胞和骨髓中的正常造血细胞）发生死亡。在多发性骨髓瘤的化疗时代，含有马法兰的口服方案曾是标准治疗；在现代，大剂量静脉马法兰仍是自体造血干细胞移植前最常用的预处理方案核心药物，旨在最大程度地清除患者体内的骨髓瘤细胞并为干细胞“植入”腾出空间。此外，它也用于其他一些恶性肿瘤的治疗。

　　在针对多发性骨髓瘤的众多治疗药物中，马法兰是历史最悠久的经典药物之一。尽管新型靶向药物和免疫疗法层出不穷，美法仑在高剂量预处理方案中的地位依然稳固，是自体造血干细胞移植成功的关键保障。与全身放疗等其他预处理方案相比，高剂量美法仑方案更易实施，且避免了放疗的长期毒性。在常规治疗中，虽然以蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38单抗为主的新药联合方案已成为一线主流，但美法仑（通常为口服）仍在特定情况下（如资源有限地区、老年虚弱患者、或与新型药物联合）保有应用价值。与新一代烷化剂（如环磷酰胺）相比，其骨髓抑制更深，但在多发性骨髓瘤中似乎具有独特的疗效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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