卡博替尼（Cabozantinib）作为一款口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），凭借其独特的多通路阻断机制，已成为晚期肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺癌及神经内分泌肿瘤治疗的重要选择。其商品名包括片剂Cabometyx与胶囊Cometriq，通过同时作用于VEGFR、MET、AXL、RET等多个关键靶点，在抑制肿瘤血管生成、细胞增殖及逆转耐药方面展现出显著临床价值。卡博替尼的获批适应证会因国家、地区及说明书更新时间而异。按美国FDA说明书，其片剂主要用于部分肾癌、肝癌、甲状腺癌及神经内分泌肿瘤。

　　晚期肾细胞癌

　　卡博替尼可单药治疗晚期肾细胞癌，也可与纳武利尤单抗联合，用于部分晚期肾细胞癌患者的一线治疗，具体方案需结合临床分层选择。METEOR研究中，既往接受过VEGFR靶向治疗的患者，中位无进展生存期为7.4个月，依维莫司组为3.8个月。后续分析显示，卡博替尼组与依维莫司组的中位总生存期分别为21.4个月和16.5个月。这些数字反映群体结果，不能直接预测个人疗效。CheckMate 9ER研究中，纳武利尤单抗联合卡博替尼组的中位无进展生存期为16.6个月，舒尼替尼组为8.3个月。两组客观缓解率分别为55.7%和27.1%。研究对象为未经治疗、含透明细胞成分的晚期肾细胞癌患者，结果不宜套用于所有肾癌患者。

　　肝细胞癌

　　对于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者，卡博替尼可作为后线选择之一。治疗前仍需评估肝功能、全身状况及出血风险。CELESTIAL研究中，卡博替尼组与安慰剂组的中位总生存期分别为10.2个月和8.0个月，中位无进展生存期分别为5.2个月和1.9个月。卡博替尼组的客观缓解率为4%，安慰剂组低于1%。无进展生存期延长并不等同于肿瘤一定会明显缩小。

　　分化型甲状腺癌

　　卡博替尼可用于部分12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者，但通常要求既往VEGFR靶向治疗后仍出现进展。患者还需符合放射性碘难治或不适合接受放射性碘治疗等条件。是否适用，要结合病理类型、碘摄取情况、影像进展及既往用药判断。

　　神经内分泌肿瘤

　　2025年3月，美国FDA批准卡博替尼用于12岁及以上、既往治疗后进展且不可切除、局部晚期或转移性的高分化胰腺及胰腺外神经内分泌肿瘤。CABINET研究中，胰腺外神经内分泌肿瘤患者的中位无进展生存期为8.4个月，安慰剂组为3.9个月。胰腺神经内分泌肿瘤患者的中位无进展生存期分别为13.8个月和4.4个月。研究发表时，总生存期数据尚未成熟。研究中，卡博替尼组约62%至65%的患者发生3级及以上不良事件，常见高等级事件包括高血压、疲乏、腹泻及血栓栓塞事件。

　　卡博替尼已用于部分肾细胞癌、肝细胞癌、分化型甲状腺癌及神经内分泌肿瘤。适应证、联合方案和剂量均有明确条件。治疗期间要重视血压、肝肾功能、尿蛋白及不良反应监测。评估疗效时，应结合影像、症状和耐受情况，不能只看单个试验数字。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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