超过60%的骨髓纤维化患者会遭遇贫血问题；明明体内铁储备是足够的，但因为铁调素水平过高，铁就好像被“锁住”了一样，身体无法正常利用。患者往往只能依靠反复输血来维持。传统的JAK抑制剂虽然能控制脾大以及全身症状，却可能让贫血问题雪上加霜，这让患者陷入了“顾此失彼”的两难境地。当治疗无法同时解决这些核心问题时，患者想要拥有良好的生存质量就变得十分困难。

　　莫洛替尼的有效性已经得到了两项全球III期临床试验的严格验证：MOMENTUM研究（NCT04173494）：针对有症状且贫血的骨髓纤维化患者，和传统贫血治疗药物达那唑相比，莫洛替尼在24周时的输血非依赖率达到31%（达那唑组为20%），脾脏体积缩小≥35%的患者比例为23%（达那唑组仅3%），总症状评分改善≥50%的比例为25%（达那唑组9%），在所有核心指标上都显示出明显优势。SIMPLIFY-1研究（NCT01969838）：和一线标准治疗药物芦可替尼进行对比，莫洛替尼在缩小脾脏方面达到了非劣效的效果。更重要的是，它能稳定患者的血红蛋白水平，而芦可替尼组患者的血红蛋白则明显下降，弥补了传统JAK抑制剂导致贫血的不足。

　　【适应症】

　　莫洛替尼主要用于治疗中危或高危原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后骨髓纤维化)的成年患者

　　特别适用于伴有贫血的骨髓纤维化患者

　　【不良反应】

　　服用莫洛替尼可能出现一系列不良反应，其发生频率和严重程度因人而异。

　　常见不良反应(多数为轻度至中度)：皮疹、恶心、呕吐、腹泻、腹痛、疲劳、头痛、关节痛、肌肉痉挛等。

　　需要警惕的严重不良反应：

　　骨髓抑制：可能导致中性粒细胞减少、血小板减少、贫血，增加感染和出血风险。需定期监测血常规。

　　心脏毒性：可能引起QT间期延长、心律失常甚至心力衰竭。用药前及期间需监测心电图和心脏功能。

　　肝脏毒性：可能导致转氨酶升高、胆红素升高。需定期监测肝功能。

　　胰腺毒性：有发生胰腺炎的风险，需监测淀粉酶和脂肪酶。

　　体液潴留：可能表现为胸腔积液、心包积液、水肿等。

　　【注意事项与药物相互作用】

　　监测要求：治疗期间必须严格遵守医嘱，定期进行血液学、生化(肝肾功能)、心电图及心脏超声等检查。

　　禁忌人群：对莫洛替尼或任何辅料过敏者禁用;低钾血症、低镁血症未纠正者慎用;严重心功能不全者慎用。

　　孕妇及哺乳期妇女：本品对胎儿可能有潜在风险，孕妇禁用。育龄期男女在用药期间及停药后一段时间内应采取有效的避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳。

　　药物相互作用：莫洛替尼主要通过肝脏CYP3A4酶代谢。与CYP3A4强抑制剂(如酮康唑、克拉霉素)合用会增加其血药浓度，加重毒性风险;与CYP3A4强诱导剂(如利福平、卡马西平)合用会降低其血药浓度，影响疗效。合并用药前务必告知医生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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