神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）起源于未分化的交感神经节细胞，是儿童最常见的颅外肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤，俗称“儿童肿瘤之王”。不同神经母细胞瘤患者预后差别很大，也即神经母细胞瘤间存在广泛的肿瘤异质性。根据高危因素的不同，神经母细胞瘤可以分为低危组、中危组和高危组。过往研究表明，即使采用标准的多药联合治疗，高危神经母细胞患者的预后仍然很差。最新的GD2抗体免疫治疗为高危神经母细胞瘤带来了希望。

　　依氟鸟氨酸是一种特异性、不可逆的鸟氨酸脱羧酶抑制剂，是第一个也是唯一一个FDA批准的用于儿童高危神经母细胞瘤患者口服维持疗法，旨在降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险。IWILFIN的批准基于一项多中心、单臂、外部对照研究的结果，该研究的对象是患有高危神经母细胞瘤的儿童，这些儿童在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受IWILFIN作为维持治疗。研究表明，添加IWILFIN可以改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)。免疫治疗后四年，IWILFIN治疗组患者的EFS为84%，而外部对照组患者为73%，IWILFIN治疗组患者存活率为96%，而外部对照组患者存活率为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。通过进一步的分析来确认外部对照研究设计的结果，复发风险降低了57%至41%，死亡风险降低了71%至55%。

　　依氟鸟氨酸通过抑制多胺合成，恢复LIN28/Let-7代谢通路的平衡（该通路参与调控癌症干细胞和糖酵解代谢），具体表现为在MYCN扩增的神经母细胞瘤中降低致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达。体外实验显示，依氟鸟氨酸可诱导MYCN扩增和非扩增神经母细胞瘤细胞的衰老，并抑制神经球形成，表现出细胞静止效应。在MYCN扩增神经母细胞瘤细胞的极限稀释移植小鼠模型中，依氟鸟氨酸治疗可预防或延缓肿瘤形成。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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