在IDH1突变的急性髓系白血病中，突变酶产生的大量2-HG会抑制包括TET2在内的多种表观遗传调控酶，导致造血干细胞分化阻滞。艾伏尼布精准地纠正这一代谢-表观遗传异常。在关键临床试验中，对于复发或难治性IDH1突变AML患者，依维替尼单药治疗显示了令人鼓舞的疗效，完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复的比率达到约30%，中位缓解持续时间可观。值得注意的是，其诱导的缓解通常伴随骨髓和外周血中分化成熟的髓系细胞比例增加，这直接验证了其分化诱导的作用机制。患者通常每日一次口服给药，治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　艾伏尼布是一种首创的、针对异柠檬酸脱氢酶1突变体的强效选择性口服小分子抑制剂，其作用机制在于通过抑制突变型IDH1酶的活性，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸在细胞内的异常蓄积，从而解除其对细胞分化的阻滞，促使未成熟的白血病母细胞向功能更成熟、增殖能力下降的细胞分化，而非直接毒杀细胞，这种“分化治疗”的理念与传统化疗截然不同。它被批准用于治疗携带经FDA批准检测方法确证的IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及新诊断的因合并症不适于接受强诱导化疗的IDH1突变急性髓系白血病成人患者。

　　艾伏尼布为IDH1突变这一特定亚组的患者提供了精准、口服的治疗选择，尤其为不适合强化疗的老年或体弱患者带来了新希望。与其它靶向药物相比，其分化作用机制使得疗效的体现可能伴随骨髓中未成熟细胞的持续存在，直至分化为成熟细胞，这需要医生准确解读治疗反应。治疗期间需要监测的不良反应包括分化综合征，这是药物起效的可能标志但处理不当可危及生命，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需及时使用糖皮质激素处理。其他常见不良反应包括疲劳、关节痛、腹泻、恶心、皮疹和心电图QT间期延长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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