慢性骨髓性白血病（CML)的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。因此，迫切需要一种更有效且耐受性更好的治疗方法。阿西米尼（Scemblix®，asciminib），作为一种新型的药物，专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP（ABL肉豆蔻酰基口袋）进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病（CML）患者体内异常表达，是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP，从而减少了恶性白血病细胞的数量，达到了治疗疾病的目的。

　　阿西米尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，用于治疗成人新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）患者。这是基于III期ASC4FIRST研究的积极数据，该研究显示阿西米尼在48周时达到了优越的分子反应率（MMR），并且与标准治疗的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）相比，表现出了更好的效果和安全性。在这项多中心、开放标签的研究中，新诊断的Ph阳性慢性期CML成年患者被随机分配接受阿西米尼或研究者选择的TKI治疗。研究结果显示，截至2023年11月28日的数据，接受阿西米尼治疗的患者达到了67.7%的48周MMR率，而接受研究者选择的TKI治疗的患者MMR率为49.0%。这一结果表明阿西米尼在治疗新诊断CML患者方面，提供了18.9%的显著改善。此外，阿西米尼在深度分子反应率（如MR4率和MR4.5率）方面也显著优于传统TKI，且在治疗持续性和耐受性方面表现较好。

　　不同于传统TKI靶向ABL激酶活性位点，阿西米尼靶向ABL蛋白的“肉豆蔻酰口袋”，能有效克服因激酶结构域突变（如T315I突变，对多种TKI耐药）导致的耐药问题。对正常细胞的ABL激酶抑制作用弱，减少了传统TKI常见的骨髓抑制、心血管毒性（如高血压、QT间期延长）等副作用，患者耐受性更好。针对既往接受过≥2种TKI治疗的Ph+CML-CP患者：常规推荐剂量为每日1次，每次80mg，空腹服用（服药前1小时或服药后2小时）。针对携带T315I突变的Ph+CML-CP患者：推荐剂量为每日2次，每次40mg，同样需空腹服用。针对既往接受过≥2种TKI治疗的Ph+CML-CP患者：主要分子学缓解（MMR）率：治疗48周时，阿西米尼组MMR率达49.3%，显著高于传统化疗药博舒替尼组的29.7%。完全细胞遗传学缓解（CCyR）率：治疗48周时，阿西米尼组CCyR率达53.0%，优于博舒替尼组的32.6%。耐药突变覆盖：对常见耐药突变（如T315I、Y253H、E255K/V等）均有显著抑制效果，尤其T315I突变患者缓解率突出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿思尼布/阿西米尼(Scemblix/Asciminib)为无数慢粒患者打开了一扇新的希望之门

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