KMT2A易位型急性白血病恶性程度高，多见于儿童与年轻成人，疾病进展迅速，复发之后常规化疗方案缓解率低、预后极差，很多患者在多线治疗后难以获得持久缓解，造血干细胞移植也常常受限于无法达到有效缓解状态。长期以来，该亚型白血病缺少针对性的靶向药物，临床治疗选择十分有限，是血液肿瘤领域公认的治疗难点。随着血液肿瘤靶向研发持续突破，全球首个Menin抑制剂瑞维美尼获批上市，为这类复发难治白血病患者带来全新的缓解希望。

　　瑞维美尼适用于1岁及以上成人和儿童复发或难治性、伴KMT2A易位的急性白血病患者，也可用于1岁及以上、携带NPM1突变且没有满意替代治疗方案的复发难治急性髓系白血病患者。在核心临床研究中，接受瑞维美尼治疗的复发难治患者可获得较高的复合缓解率，不少患者实现深度的分子学缓解，为后续造血干细胞移植创造条件。相较于传统挽救化疗，瑞维美尼起效稳定，在改善缓解率的同时，整体耐受性优于高强度化疗，能够帮助部分多次复发、已经无合适化疗方案的患者重新获得疾病控制机会。用药前必须通过基因检测确认存在KMT2A易位或符合条件的NPM1突变，不存在对应基因突变的患者无法从中获益。

　　瑞维美尼是全球首创的口服选择性Menin抑制剂，属于全新机制的血液肿瘤靶向药物。Menin作为支架蛋白，可与KMT2A融合蛋白相互结合，启动下游致癌转录程序，促使白血病细胞持续增殖、分化受阻。瑞维美尼能够竞争性结合Menin，阻断KMT2A融合蛋白与Menin的相互作用，调控异常基因表达，诱导白血病细胞正常分化、凋亡。该药物获得突破性治疗认定，是针对KMT2A易位急性白血病的里程碑式新药，填补了该亚型白血病靶向治疗领域长期空白，同时也可用于携带NPM1突变、无合适替代方案的复发难治急性髓系白血病患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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