上皮样肉瘤属于软组织肉瘤里少见、侵袭性较高的亚型，多发于青少年与年轻成人。一旦发展至局部晚期或转移阶段，传统化疗获益有限，可选治疗手段稀缺。该肿瘤存在特征性分子改变，为表观遗传靶向干预创造了条件，他泽司他（达唯珂）作为首创口服EZH2抑制剂应运而生。EZH2是PRC2复合物的催化亚基，负责组蛋白甲基化修饰；上皮样肉瘤普遍存在INI1功能缺失，造成SWI/SNF复合物失活，继发EZH2异常活化，沉默抑癌基因、驱动肿瘤增殖。他泽司他通过抑制EZH2甲基转移酶活性，解除对下游基因的抑制，重塑基因表达，抑制肿瘤生长。

　　他泽司他适用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。其获批主要基于一项在难治性患者中开展的关键临床试验结果。数据显示，在接受达唯珂治疗的患者中，客观缓解率达到15%，虽然数值看似不高，但在这种极其难治、既往缺乏有效药物的肉瘤亚型中，具有重要的临床意义。获得缓解的患者，其中位缓解持续时间达到41周，表明疗效一旦出现，可以维持相当长的时间。此外，超过三分之二的患者实现了疾病控制。该药为口服片剂，每日两次，空腹服用。常见的不良反应包括疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘等，大多数为轻至中度。

　　INI1缺失是上皮样肉瘤标志性的生物标志物，也是筛选他泽司他适用人群的核心依据。该药开辟了罕见肉瘤表观遗传靶向的新方向，和化疗形成差异化选择。临床中需要先完善INI1检测，结合病灶评估、既往治疗史综合判断用药时机，随访时重点监测消化道、全身乏力等不良反应，兼顾肿瘤控制与患者生活质量。同时，针对该靶点的联合方案、其他INI1缺失肿瘤的拓展研究，也在持续探索之中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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