真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性肿瘤（MPN），主要以红细胞增多为主要表现，在疾病进展时常出现脾肿大。有研究表明，鲁索替尼（Ruxolitinib）作为一种 JAK1/2 抑制剂，用于羟基脲治疗反应不佳或不能耐受的 PV 患者，较标准治疗能更好地控制红细胞压积（Hct） 、缩小脾脏体积，改善疾病相关症状。
一项随机、双盲、3b 期临床试验，对比了持续进行 HC 治疗和转用鲁索替尼两类患者的 PV 相关症状的改变，该临床试验评估了采用稳定剂量羟基脲治疗后仍存在 PV 相关症状的患者。患者随机分配至鲁索替尼（10mg BID，n=54）或 HC 组（随机剂量 / 时间 n=56）； 16 周后，可交叉换药为鲁索替尼。
研究结果显示，对采用稳定剂量羟基脲（HC）治疗、PV 病情控制较好但仍有疾病相关症状的患者，鲁索替尼（Ruxolitinib）较 HC 对 PV 相关症状的改善程度有限。鲁索替尼较 HC 能明显改善瘙痒，也可改善其他症状，大部分患者在持续采用稳定剂量 HC 治疗时达到主要终点，这一点出乎研究人员的预料，且可能影响未来临床试验的设计。
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