近来，免疫检查点抑制剂在晚期不可切除肝细胞癌（HCC）患者中显示出一定的抗肿瘤活性。在Nivolumab（商品名：Opdivo）和pembrolizumab的多中心试验中，报道的缓解率分别为14％和16％。
一项II期临床研究早期结果显示，Pembrolizumab（帕博利珠单抗，商品名：Keytruda）治疗晚期无法手术切除的肝细胞癌，早期数据显示总缓解率（ORR）33%，患者中位总生存期（OS）14个月。
目前已有26名患者接受Keytruda治疗，其中21名患者可评估疗效。 21名患者中，有10名患者之前服用过索拉非尼。7名有丙型肝炎，1名有乙型肝炎。16名患有肝外转移。患者的中位疾病进展时间（TTP）为3个月（95％CI：2-7），中位OS为14个月（95％CI：3-不可估计）。 就缓解率而言，1名患者达到完全缓解，6名患者为部分缓解（PR），总缓解率（ORR）为33％。 另外2名患者疾病稳定（SD）。
安全性方面，3/4级严重的药物相关的毒性包括：甲状腺功能减退（4例）、4级中性粒细胞减少症（1例）和肝功能试验参数的可逆一过性升高 （3例患者，3级）。 其他1-2级毒性包括：腹泻 （4例）、皮疹 （5例） 和疲劳（2例）。
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