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靶向新药Tibsovo(ivosidenib)治疗急性髓系白血病的效果

时间:2018-09-18 14:58 来源:康必行 作者:康必行海外医疗

  急性髓系白血病(AML)为复发或难治性急性白血病,其患者有6%-10%会发生IDH1突变,大多数AML患者最终会复发预后较差,五年生存率约为27%。

  一个由多国血液病专家组成的研究小组在新一期英国《自然》杂志上报告报道,急性髓系白血病患者的DNA(脱氧核糖核酸)在发病数年前就会出现改变,他们研发的一种检测系统有望在患者发病前就对疾病做出预测,研究人员建立了一个人工智能预测系统,系统对520万人(包括875名急性髓系白血病患者)的常规健康数据进行深度学习。这一系统最终能在患者发病被确诊前的6到12个月,对急性髓系白血病进行预测,特异性达到98.2%。特异性又称真阴性率,特异性越高,确诊概率越高。

Tibsovo

  靶向新药Tibsovo(ivosidenib)用于易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/RAML)成人患者,该药物是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的疗法。此前,一直没有针对此类突变的有效药物,而Tibsovo(ivosidenib)是第一个强效、选择性的IDH1突变型(mIDH1)口服小分子抑制剂,主要通过抑制代谢物2-羟基戊二酸二乙酯(2-HG)使细胞能够正常代谢和分化。

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(责任编辑:康必行海外医疗)
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