胃肠道间质瘤(GIST)是起源于胃肠道间叶组织的一种罕见肿瘤,在所有胃肠道肿瘤中所占比例不足3%。虽不同于公众索熟知的“胃癌”、“肠癌”,但仍具有恶性倾向,而且部分与癌相似,具备转移、易复发、易耐药等不良特征。由于GIST生长在腹盆腔内,早期肿瘤体积较小时常无明显症状,随着瘤体的不断增大,患者才可能会出现包括腹胀、腹痛、黑便和贫血等症状。
目前,手术切除是局限性GIST首选且唯一可能实现治愈的方法。但对于高危患者而言,术后的复发率很高,半数还同时出现肝脏或腹膜转移,并且复发肿瘤多生长迅速,对放疗和化疗均不敏感。患者虽然可以二次或者反复手术,但仍难以提高生存率。值得一提的是,GIST是第一个应用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)做术后辅助治疗的瘤种,具有很大的突破性,这种治疗模式可以被其它很多肿瘤治疗所借鉴。
全球对GIST TKI的研发和投入有限,除手术外,目前国际和国内批准了三个药物治疗间质瘤,一线治疗是伊马替尼(格列卫),二线是舒尼替尼(索坦),三线是瑞戈非尼(拜万戈)。伊马替尼有效性比较高,但耐药问题仍然有待解决。
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