近日，Incyte公司公布了Jakafi（鲁索替尼）联合皮质类固醇治疗难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的关键性II期临床研究REACH1的结果。研究显示，该研究达到了主要终点，治疗第28天时的总缓解率（ORR）达到了55%（n=39/71）。此外，最佳总缓解率（BORR，即研究期间任何时间点获得缓解的患者比例）为73%（n=52/71）。
安全性方面，最常见的任何级别治疗相关不良事件为贫血（61%）、血小板减少症（61%）、中性粒细胞减少症（56%）。移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，临床上，大多数患者采用糖皮质激素治疗，这是一类类固醇药物，长期使用会导致严重的健康并发症。
鲁索替尼（Jakafi）是一种首创的Janus激酶1和Janus激酶2抑制剂。此前，美国FDA已授予鲁索替尼治疗类固醇难治性急性GVHD的突破性药物资格和孤儿药资格。目前，该药物获批的适应症包括骨纤维化和真性红细胞增多症。
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