荷兰一项研究报告表明，达沙替尼治疗慢性期慢性髓系白血病（CML-CP）儿童患者的疗效和安全性与治疗成人患者的相似，这些数据表明，达沙替尼可作为CML-CP儿童患者新的治疗标准选择。目前，伊马替尼是唯一获得批准的、治疗CML-CP儿童患者的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。虽然有25％-30％的儿童患者对该药物无应答或不耐受，但目前对此并没有获批的、足够安全和有效的替代方案。达沙替尼是成人患者的有效替代方案，该研究的数据显示它也可以作为儿童患者的替代方案。

　　ZwaanⅠ期研究数据显示，达沙替尼应用于儿童患者是安全和有效的，与成人治疗的效果相当。本次发布的是他们的Ⅱ期研究结果，该研究纳入145例18岁以下的患者，在被报告的130例接受治疗的患者中，12-18岁的青少年患者占54％。患者被分为三组。第一组纳入了对伊马替尼耐药或不耐受的患者（29例），口服达沙替尼（60 mg/m2，po，qd）；这些患者中有25例对伊马替尼耐药，2例不耐受，2例未确定。第二组纳入了新诊断的CML-CP患者，口服达沙替尼或接受针粉剂型的达沙替尼。前两组所有患者均至少接受治疗1年。第三组纳入了对伊马替尼耐药或不耐受的、加速期或急性转化期的CML患者，但由于反应不良，所以被早期关闭。

　　结果显示：在治疗3个月时，第一组患者累积的主要细胞遗传学缓解（MCyR）率就达到30％以上；在治疗6个月时，第一组患者累积的完全细胞遗传学缓解（CCyR）率为55％以上。第一组患者获得CCyR的中位时间为3.9个月，第二组组患者获得CCyR的中位时间分别为5.7个月和5.6个月。两组的中位缓解持续时间均未达到。全组患者最少随访2年，第一组患者48个月时的无进展生存率预计为78％，第二组的为93％。两组的中位无进展生存期均未达到，每组均有7例患者疾病进展。在有疾病进展的患者中，进展的原因包括：第一组3例患者和第二组4例患者发生MCyR的缺失；每组各2例患者发生完全血液学缓解的缺失；第一组2例患者和第二组1例患者发生CML-急性转变。

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