恶性黑色素瘤有个很好的靶点，那就是BRAF基因。在欧美国家，有一半的患者存在BRAF V600E突变，虽然在中国有此突变的患者比例低一些，但也在四分之一左右。相比其它黑色素瘤患者，此类患者是幸运的，他们可以用靶向药维罗非尼（Vemurafenib，商品名Zelboraf） 。
维罗非尼关闭BRAF V600E突变基因，从而帮细胞踩刹车，遏制肿瘤生长。早期临床试验显示，用维罗非尼的患者有80%出现了完全或者部分缓解，效果最长持续一年半！而靶向药出现之前，FDA批准的唯一治疗晚期黑色素瘤化疗药物达卡巴嗪的有效率仅仅是7%~12%！
一项在600多名患者中进行的3期临床试验结果显示，维罗非尼组患者的整体生存期中位数达到13.6个月，无进展生存期是5.3个月，而对照化疗组的整体生存期中位数是9.7个月，无进展生存期仅仅只有1.6个月！维罗非尼组患者的肿瘤出现了明显的缩小，接近一半（48%）出现了客观缓解；而化疗组只有少数患者的肿瘤缩小，客观缓解率只有5%。与接受标准一线药物的患者相比，用维罗非尼的患者死亡风险降低了63%。
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