已有大量相关临床试验证实，多激酶抑制剂多吉美可有效治疗急性髓系白血病（AML）。最近，发表的一项2期试验探究了将多吉美加至标准疗法中治疗新诊断为AML的患者（年龄≤60岁）的有效性和耐受性。结果表明，标准疗法+多吉美具有显着的抗白血病疗效，但毒性增加。该项随机性、双盲、对照2期试验共纳入276名AML患者，并且对267名患者的数据进行了统计分析。受试者筛选标准：年龄18～60岁，新诊断为AML且未接受过治疗，WHO临床体能评分为0～2，肝肾功能完全，无心脏并发症，近期无外伤或手术。

　　患者随机（1：1）接受2个疗程的柔红霉素（第3-5天，60 mg/m2）+阿糖胞苷（第1-7，100 mg/m2）诱导治疗，随后，接受3个疗程大剂量阿糖胞苷巩固治疗（第1、3、5天，3 g/m2，2次/d），并在第1、2疗程的10-19天和每个巩固治疗的第8天起，联合索拉菲尼（400 mg，2次/d）或安慰剂，持续治疗12个月（安慰剂，n=133；多吉美，n=134）。在首次缓解期，具有同胞供者的中度风险患者和具有匹配供者的高风险患者接受异基因造血干细胞移植。主要终点是无事件生存率，事件被定义为主要治疗失败或复发或死亡。中位随访期为36个月。

　　结果显示，安慰剂组的中位无事件生存期是9个月，多吉美组为21个月。相对应地，安慰剂组3年无事件生存率是22%，而多吉美组为40%（危害比[HR] 0.64，95%CI；0.45～0.91；p=0.013）。两组中最常见的3～4级不良事件包括发热（安慰剂组71 [53%] vs多吉美组73 [54%]）、感染、肺炎和疼痛。与安慰剂组相比，多吉美组明显更多的≥3级不良反应包括发热、腹泻、出血、心脏事件、手足皮肤反应（仅在多吉美组）和皮疹等。该试验表明，对于年龄≤60岁的AML患者，标准疗法联合多吉美具有抗白血病的疗效，但同时毒性增加。因此，这些研究结果证实了激酶抑制剂可能是一种AML有效的联合疗法。

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