伊马替尼、尼洛替尼等TKIs是人类历史上最成功的肿瘤靶向治疗研发成果，远超出其他肿瘤治疗手段的预计生存期。伊马替尼的问世，让CML从致死性肿瘤变成了长期生存接近健康人群的慢性疾病，患者的10年生存率高达83.3%。但伴随着CML长期治疗，各种问题也逐渐凸显出来：1、由于不规范治疗造成疾病进展带来更高的医疗费用支出；2、患者长期服药的费用负担及合并症风险；3、随着患者群体不断扩大带来的医保基金压力。

　　同时，伊马替尼治疗CML，仍具有一定的局限性：在早期的ENESTnd研究中，应用伊马替尼5年以后的长期分子生物学缓解率（MR4.5）不再增长，仅半数病人可坚持应用伊马替尼；CML患者特别是中青年患者的生活质量仍然较差，为此，过半数的患者在寻求新的治疗方法。而2018年ASH发表的最新研究结果显示，一线应用尼洛替尼48月时MMR率达93%，而达到DMR患者比例约为78%，在60岁以上患者组中，仅有11.4%的患者因尼洛替尼不良反应而选择中断治疗。

　　CML的发生源于干、祖细胞的基因突变，TKI不能完全杀死CML细胞，TKIs治疗后白血病干细胞是持续存在的。但许多真实世界数据表明，CML患者停药是可行的，并且多达3000名患者亦成功停药。免疫反应恢复与TFR显著相关，是慢粒患者能够成功停药且不复发的关键因素。

　　一项西班牙全国236例CML患者TFR后的结局分析显示，第4年TFR率为64%（95%CI 55-72%）。我国停药研究亦得出了类似的结论，达到停药标准的中国CML患者能够安全停用TKI，停药后TFR率与国外报道相当。

　　CML的管理模式已发生重大转变，最终治疗目标是获得无治疗缓解(TFR)。现在尝试对部分患者实现停药，失败后启动治疗，再次进行新的停药尝试。越来越多的医生（92%）愿意在真实世界里对患者进行尝试停药。

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