复发的胶质母细胞瘤（GBM）相关治疗一直是一个棘手的问题，研究者们对此开展了许多临床试验，希望可以为临床决策提供指导和帮助。一项Ⅱ期随机对照试验对比了阿西替尼和最优治疗方案在复发胶母细胞瘤中的疗效。研究共纳入44名受试者，有22人接受阿西替尼治疗，有20人接受以贝伐单抗（BEV）为主的“既往最优治疗”，有2人接受以洛莫斯汀为主的“最优治疗”。研究发现6个月肿瘤无进展生存期阿西替尼组和“最优治疗”组分别为34%和28%，中位生存期分别是29周和17周。
经RANO评价标准评定的客观缓解率（ORR）两组分别是28%和23%。PET/CT组学提示对阿西替尼有应答的病人，85%在影像学上有肿瘤的缩小。15位使用皮质醇的病人接受了阿西替尼治疗后有4人可以停药，有7人可以逐渐减少皮质醇用量，阿西替尼组常见的3级及以上副作用是疲乏（9%）、腹泻（9%）和口腔过敏（4.5%）。该II期试验的结果证实阿西替尼较既往最优治疗方案在复发胶母细胞瘤中可能有更好的临床效果与更少的副作用。
胶母细胞瘤是颅内恶性程度最高的原发性肿瘤，经目前国际上推荐的标准治疗方案治疗后，生存期维持在16-20个月，中位无进展生存期为6.9个月。转移、耐药、复发是肿瘤治疗领域的三大难题，复发胶质瘤不但影响患者的寿命和降低生活质量，同时也对临床的治疗策略不断提出挑战。阿西替尼（Axitinib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。目前阿西替尼主要用于既往细胞因子相关治疗方案（IL-2、IFN-a）、肿瘤疫苗、过继免疫疗法（CIK，DC-CIK）等治疗失败的成人进展性肾细胞癌和抗血管药物失败的晚期肾细胞癌患者，具有一定的临床应用前景。
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