胃肠道间质瘤(GIST)是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90%新诊断GIST的病例与这两个突变有关。GIST对放化疗均不敏感，手术治疗是GIST的首要疗法，Imatinib(伊马替尼)是转移复发/不可切除GIST的一线治疗药物，在Imatinib发生耐药之后，可选用舒尼替尼或者瑞戈非尼作为二线治疗用药。
Imatinib作为首个治疗GIST有效的药物，由诺华制药于2001年上市销售，距今已有17年时间，期间未有一个药物可撼动Imatinib的地位。在2017年的结缔组织肿瘤学会(CTOS)年会上，Blueprint Medicines公司公布了Avapritinib用于治疗GIST最新的一期临床试验结果，从结果我们可以看出，PDGFRα Exon 18D842V突变型GIST患者疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%，中位PFS尚未达到，12个月无进展生存率达到78%。而有D842V突变的患者往往使用一线的伊马替尼、二线的舒尼替尼的效果都不太好，也就是一开始就出现了耐药的患者。
对KIT突变的这类患者应用300 - 400mg剂量的Avapritinib后，肿瘤缩小率达到67%，中位PFS为11.5个月(95% CI：9.3，NE)，6个月无进展生存率达到69%。而针对KIT突变的这类患者，则经过了更多药物的治疗，平均都有四个药物。三级以上的毒副反应出现的概率为34%。在既往未接受过瑞戈非尼治疗的3线/4线治疗患者23例中，78%的患者观察到了肿瘤缩小。
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