在癌症治疗领域，精准疗法正在逐渐成为新药研发的一个重要方向。去年，靶向NTRK基因融合的Vitrakvi是精准疗法的范例之一。而今年上半年获批的三款抗肿瘤疗法中，有两款创新疗法靶向携带特定基因突变的癌症患者。上面提到的Piqray是第一款针对携带PIK3CA基因突变的HER2阴性乳腺癌患者的PI3K抑制剂。而4月获批的Balversa（erdafitinib）是针对携带致敏性FGFR3或FGFR2基因突变的膀胱癌患者的FGFR激酶抑制剂。这两款创新疗法都需要患者接受FDA批准的伴随检测，确认患者携带致敏性基因突变。

　　美国FDA癌症卓越中心主任Richard Pazdur博士表示，我们处在一个精准疗法和个体化疗法日益常见的时代。根据患者的特定基因突变或生物标志物来选择靶向疗法将成为未来治疗的新标准。全球首个唯一精准治疗携带 PIK3CA 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的诺华研制的药物Piqray®获美国食品药品监督管理局(FDA) 批准。在 SOLAR-1 临床试验中，Piqray(alpelisib,即BYL719)联用氟维司群治疗携带PIK3CA突变的HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者与单用氟维司群相比，中位无进展生存期 (PFS) 增加了近一倍（11.0 与 5.7 个月）。接近 40% 的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者由于其肿瘤中存在 PIK3CA 突变而可能面临更差的疾病预后5,6,7,8,9。Piqray® 是 FDA 肿瘤卓越中心实时肿瘤学审评试点项目首个获批的新药申请。

　　对于携带 PIK3CA 突变的患者，Piqray 与氟维司群联合用药时，客观缓解率 (ORR)，即肿瘤体积缩小至少达 30%的患者比例（肿瘤可测量的患者），比单用氟维司群组增加了一倍以上（联合用药组和单用氟维司群组的ORR分别为35.7%、16.2%，p=0.0002）。Piqray 及由 QIAGEN N.V. 提供的伴随诊断检查是 FDA 肿瘤卓越中心实时肿瘤学审评试点项目批准的首个新分子实体和多样品类型伴随诊断。

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