FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种，多见于成人。FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(AML)成人患者，目前在我国治疗这种疾病的方法有很多，但是疗效都不十分理想。随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳，并且容易复发，五年的生存率很低。对于这种难治的疾病，除了化疗，我们还有什么有效的治疗方法呢？近二十多年来，对于白血病治疗方面并无很大的突破，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

　　由丹娜—法伯癌症研究所的博士带领的一项靶向药物临床试验，成为针对新近诊断的急性髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的首个新疗法，这是逾25载以来有关该疾病疗法的首项突破。

　　研究进展

　　新药物名为米哚妥林（学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt®），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000人，前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。

　　“在名为RATIFY的临床试验中，针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者，我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在，米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ，Stone博士说道。

　　RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。Stone博士是丹娜—法伯癌症研究所成人白血病科（Adult Leukemia Program）的主任。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中，与那些仅接受过化疗的患者相比，接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长，且死亡率要低23%。

　　FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cell surface protein cells），在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比，FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。在米哚妥林获批之前的逾25年里，急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

　　除了治疗效果和安全性外，米哚妥林（Rydapt）还可以大幅降低白血病患者的经济负担。由于目前治疗急性髓性白血病的药物基本依赖进口，药价高，患者经济负担十分沉重。以目前唯一临床激酶靶向治疗药物米哚妥林为例，单个患者在美国的用药费用折合人民币高达每月10万元，令不少患者难以承受。

　　详情请访问 米哚妥林 https://www.kangbixing.com