骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤的一种类型，其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。通常，MF患者存在不同程度的脾大症状，并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状，以上表现极大的降低了MF患者的生活质量。原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD）。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗，包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

　　鲁索替尼（ruxolitinib）是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂，适用于治疗中危或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。并且鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

　　那么鲁索替尼(ruxolitinib)治疗骨髓纤维化效果怎么样呢？

　　一项临床研究评价鲁索替尼（Jakafi）治疗骨髓纤维化的效果。研究方法：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受鲁索替尼（Jakafi）治疗，10例接受最佳可行治疗。主要研究终点为随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，以及观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。

　　结果：截至随访结束，鲁索替尼（Jakafi）组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量较前提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁索替尼（Jakafi）组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm。

　　对血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼（Jakafi）的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数100/μL和200/μL间患者15 mg每天2次。起始用鲁索替尼（Jakafi）医治前进行彻底血细胞计数。监督彻底血细胞计数s 每2至4周直至剂量安稳化，和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。依据反应增加剂量和因引荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后停止。

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