鲁索替尼（ruxolitinib ，Jakavi）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PMF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，鲁索替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。
与传统治疗药物相比，鲁索替尼治疗纤维化MF（包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF）具有以下优势：①缩脾效果肯定；②可显著改善患者的体质性症状负荷；③可延长患者总体生存；④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。
鲁索替尼治疗MF存在以下几个主要问题：①由于鲁索替尼是一个JAK抑制剂，而不是始动基因突变JAK2V617F的选择性抑制剂，尽管有部分患者鲁索替尼治疗后JAK2V617F突变负荷有不同程度下降，但并不能清除MPN干细胞，达到根治的目的；②在治疗的前半年，约1/3的患者有3/4级贫血、血小板减少以及中性粒细胞减少，但用药前有贫血的患者并不影响是否可选用鲁索替尼治疗；③治疗3年时出现耐药的概率约为30%。鲁索替尼治疗MF的疗效在我国参与的一项亚太地区临床试验结果中得到了肯定。
在接受治疗的前半年，鲁索替尼治疗MF失败原因主要是3/4级的贫血、血小板减少以及中性粒细胞减少而导致停药。贫血常见于前8~12周，但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生芦可替尼治疗相关贫血患者没有差别。鲁索替尼治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注，国外有加用达那唑或EPO的报道。
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