伊马替尼（imatinib）是一类选择性BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），因其对慢性粒细胞白血病（CML）患者的预后改善明显，一经问世，就开创了CML治疗的新时代，同时也开启了肿瘤分子靶向治疗的新时代。
　　

　　2001年，德鲁克（Brian Druker）博士在《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）上首次发表了伊马替尼治疗CML患者的Ⅰ期研究结果。研究录入的54例CML患者中，53例获得了完全血液学缓解，其中7例费城[Philadelphia（Ph）]染色体转为阴性。这是以往所有药物都没有获得的疗效，因此，研究结果一公布，立即引起了全世界的关注。随后，Ⅲ期研究STI571（IRIS）的初期结果揭示，对于初诊CML患者，400 mg qd服用伊马替尼较干扰素α＋阿糖胞苷的联合治疗更为有效。随着后续研究不断推进，伊马替尼目前已成为CML治疗的一线金标准。最近，Druker博士和他的同事，再次于3月9日N Engl J Med上在线发表了伊马替尼治疗初诊CML随机对照研究的10年余随访结果。结果显示，伊马替尼治疗持续有效，且毒性事件未随使用时间增长而叠加。研究初期纳入1106例18岁至70岁的初治CML患者，随机进行伊马替尼（400 mg qd）或每天干扰素α（500万IU/m2）联合阿糖胞苷（20 mg/m2，每月10天）。研究过程中，对治疗无反应、疾病进展、丧失完全血液学反应、无主要细胞遗传学缓解、不能耐受毒副反应、不愿继续进行干扰素α＋阿糖胞苷治疗的患者可转入伊马替尼治疗。研究进行7年后，只继续伊马替尼的治疗，之前干扰素α＋阿糖胞苷治疗的患者，如果符合条件，可改为伊马替尼治疗。此次，研究进一步公布了总生存、治疗反应和严重不良事件的数据分析结果，具体情况如下所示。

　　

　　入组及随访数据：研究共入组16个国家177所医疗中心1106例患者，两个治疗组各入组553例。中位随访10.9年。伊马替尼组267例（48.3%）患者完成治疗，（干扰素α＋阿糖胞苷）组363例（65.6%）患者因对治疗无反应或丧失治疗反应（31.5%）、无法耐受治疗副作用（26.2%）、不愿继续原治疗（8.0%）而转入伊马替尼组治疗。在改变治疗前，（干扰素α＋阿糖胞苷）作为一线治疗的中位时长为0.8年。另一方面，伊马替尼组中，15.9%的患者因疗效不佳中断治疗，6.9%因治疗相关毒性事件停止伊马替尼治疗。伊马替尼作为一线治疗的中位时长为8.9年。
　　
　　安全性数据：伊马替尼组一线治疗的患者中，9.3%出现严重不良反应（最常见的为腹痛，发生率为0.7%）。伊马替尼组治疗第1年，39例患者发生心脏的严重不良事件，62例患者发生第二原发肿瘤（良性或恶性）。分析显示，治疗5年后，并未观察到任何新不良事件发生。细胞遗传学缓解情况：发生主要细胞遗传学缓解（完全缓解＋部分缓解）的中位时间为3.0个月。发生完全细胞遗传学缓解的中位时间为5.8个月。在接受伊马替尼治疗且可完整评估细胞遗传学缓解情况的304例患者中，发生主要细胞遗传学缓解患者预估的10年生存率为91.1%，而12个月仍未出现主要细胞遗传学缓解的患者，预估的10年生存率为85.3%。
　　
　　综上所述：综合上述数据，研究者总结，2001年发布的随机对照研究证实，伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病的疗效显着优于干扰素α＋阿糖胞苷；通过近11年的随访发现，伊马替尼的治疗有效性一直持续，且无毒性反应的叠加，对患者安全。
　　
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