背景：Bruton酪氨酸激酶 (BTK)靶向治疗可显着提高慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞白血病(CLL/SLL)患者的总体存活期。Acalabrutinib是一种口服的高选择性BTK抑制剂，因其选择性，使得可一日服用2次。
结果：BTK占用率稳定的患者率（中位值）高达97%. 最常见的副作用(AEs)为轻-中度的腹泻 (52%)和头痛 (51%). 3级及以上的AEs (见于≥5% 患者)有中性粒细胞减少(14%)、 肺炎(11%)、高血压(7%)、贫血 (7%)和腹泻(5%). 房颤和大出血AEs (所有等级) 的发生率分别为7%和5%. 大部分患者(56%)仍在治疗中；终止治疗的主要原因是病程进展(21%)和AEs (11%). acalabrutinib的总体缓解率(包括部分缓解伴淋巴细胞增多)为94%；无论基因组特征 (del(11)(q22.3)、del(17)(p13.1)、复杂核型或免疫球蛋白重链突变)如何，缓解情况相似. 缓解和无进展存活期(PFS)的中位持续时间均未达到。预计45个月PFS为62% (95% CI， 51%-71%). 在复发时，BTK突变见于6/9(67%) 患者。
结论：本研究展示了acalabrutinib的长期安全性、有效性和缓解持续时间，支持进一步在未治疗过的CLL/SLL患者中评估acalabrutinib的疗效和安全性。
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