FLT3基因突变见于大约1/3的急性髓系白血病(AML)成人患者，目前在我国治疗这种疾病的方法有很多，但是疗效都不十分理想。我国香港地区在近年来医疗技术不断与国际接轨，引进了很多的治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病的药物，其中新药米哚妥林表现出了突出的治疗效果。新药米哚妥林于2017年4月28日获得FDA批准上市, 与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。此外, 米哚妥林同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
【商品名】Rydapt
【药品名】Midostaurin
【中文名】米哚妥林
【生产商】诺华米哚妥林试验数据
在一项纳入717名FLT3阳性急性髓系白血病患者的三期临床试验中，研究人员随机将这些患者分成两组接受了米哚妥林联合化疗的治疗方案，或是接受了阿糖胞苷+柔红霉素的化疗方案。试验结果显示，对比单纯化疗方案，米哚妥林联合化疗能更有效的控制病情的进展，并显着改善了总生存期。
试验发现，接受了米哚妥林联合化疗的FLT3阳性患者中位无进展生存期为8.2个月，而化疗组只有3个月，获得统计学意义上的显着提高。接受米哚妥林联合化疗的患者，拥有更长的总生存期，把死亡的风险降低了23%。三期试验结果表明，对于FLT3阳性突变的患者，米哚妥林联合治疗方案的疗效要远优标准化疗。
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