骨巨细胞瘤是一种极为罕见且进展迅速、富含人核因子活化因子受体配体(RANKL)的原发性骨肿瘤,表现为在长骨的干骺端和骺部或脊柱、骶骨的偏心融骨性病变。病变表现为高度血管化和侵袭性融骨性病变,并且边界模糊以及过渡区较宽。表达RANKL的单核基质细胞是骨巨细胞瘤病变的肿瘤组分,基于目前的假说,其作用是募集破骨细胞样巨细胞,引起肿瘤具有侵袭性的溶骨活性。
地舒单抗是由安进公司开发的一种新型RANKL抑制剂,是RANKL的全人化单克隆IgG2抗体,对可溶性、跨膜形式的人RANKL具有高度亲和力和特异性。在骨巨细胞瘤患者中,地舒单抗对肿瘤基质成分所分泌的RANKL的抑制可显着减少或消除破骨细胞样肿瘤相关巨细胞。因此,骨质溶解减少,巨细胞肿瘤进展减慢,增生性基质被致密的非增生性、分化型编织新骨代替,从而改善临床结局。地舒单抗可作为骨巨细胞瘤的靶向治疗,并有可能成为填补这一疾病未获满足的医学需求的重要治疗选择。申请人提供的主要支持性临床数据均在境外获得。国家药监局于5月21日有条件批准本品上市,同时要求申请人在本品获批后继续开展在我国的临床研究,制定并严格执行风险管理计划。自第一批临床急需境外上市药品目录发布以来,国家药监局已经批准了15个品种进口注册,分别为阿来替尼、帕博丽珠单抗、奥拉帕利、依洛尤单抗、依库珠单抗、特立氟胺、哌柏西利、恩曲他滨/替诺福韦酯艾拉酚胺/艾维雷韦/可比司他、来迪派韦索磷布韦片、司来帕格片、诺西那生、苏金单抗、格卡瑞韦哌仑他韦、重组带状疱疹疫苗、地舒单抗。
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